科技日报讯（记者刘霞）据英国《新科学家》杂志网站近日报道，美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展：单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降，且未出现严重副作用，其效果可能持续终生。
这项开创性研究招募了14名参与者，他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病，或年轻时便罹患心脏病。团队采用名为Verve-102的创新疗法，通过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。这一灵感源自2005年的一项发现，基因突变天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低，且未表现出任何健康异常。
Verve-102疗法采用与mRNA疫苗相似的递送技术：将编码基因编辑工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂质纳米颗粒中。初步试验数据显示，接受低、中、高三种剂量治疗的患者，其有害的低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降了21%、41%和53%。尤其是，最高剂量组的疗效可与现有PCSK9抑制剂相媲美。
团队表示，从理论上来说，细胞DNA发生不必要变化带来的风险很小。对于遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险人群来说，Verve-102这种“一劳永逸”的基因疗法值得期待。不过，他们可能仍需数年才能完全确认其长期安全性。
科技日报北京12月18日电 （记者张佳欣）美国威斯康星大学麦迪逊分校工程师使用超音速冷喷涂技术，生产出一种新的核聚变“ 中国科学院院士、中国科学技术大学教授郭光灿团队在基于冷原子的量子存储实验研究中取得重要进展：该团队教授史保森、丁 近期，多所高校组织了钓鱼邮件网络安全演练，结果显示部分高校有相当比例的师生“中招”。 例如，太原工业学院微信公众 近日，北京市政府办公厅发布了《北京市关于推动科技企业孵化器创新发展的指导意见》（以下简称《指导意见》）。12月19日， 12月19日，山东先进制造业人力资源服务供需对接活动在济南举办，活动由山东省人力资源和社会保障厅、山东产业技术研究 关于全国科普工作先进集体和先进工作者拟推荐名单的公示 根据《科技部 中央宣传部 中国科协关于评选表彰全国科普 。本文链接：基因编辑疗法促胆固醇水平下降http://www.sushuapos.com/show-11-20263-0.html
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