中国科学院动物研究所研究员魏妥联合北京大学未来技术学院研究员程强，开发了新型“肽基脂质”平台，实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑。相关研究在线发表于《自然-材料》。
传统的脂质纳米颗粒（LNP）在全身给药后，绝大部分会富集在肝脏。这种固有的“肝脏趋向性”严重限制了LNP在肝外疾病治疗中的应用。尽管研究人员已尝试多种策略，例如靶向配体修饰、高通量脂质库筛选等，但仍面临一项重大挑战：如何理性、可预测地设计能够特异性靶向特定器官的递送载体，而非依赖耗时且盲目的经验性筛选。
研究团队将生物学中结构多变的多肽与脂质纳米技术中的可电离脂质这两大类生物材料融合，创造出一种全新的肽基可离子化脂质材料，开发了名为PILOT的器官靶向mRNA递送平台。该平台可在无需配体修饰和额外脂质加入的情况下，实现多器官的特异性mRNA递送，且所发现的PIL靶向修饰策略具有通用性和可预测性。
进一步地，研究团队基于肝靶向及肺靶向PILOT LNP，挑战了在递送上难度极大的先导编辑技术，通过“all-in-one”的方式共同递送PEmax mRNA和工程化向导RNA，实现了在肝脏中13.3%的先导编辑编辑效率以及在肺部7.4%的先导编辑效率。这同时也是首次通过全身系统性给药在肺部实现高效先导编辑的报道，为治疗肺遗传病奠定了坚实的技术基础。
总之，PILOT靶向递送平台提供了一套可预测、模块化的“设计规则”，极大地减少了开发器官靶向疗法的盲目性和时间成本。这项技术预示着未来开发针对肺部疾病、脾脏疾病、免疫系统疾病和骨相关疾病的精准基因药物将成为可能，将mRNA技术从疫苗领域推向治疗更多重大难治性疾病的全新舞台。
论文成果发表于《自然-材料》
相关论文信息：https://doi.org/10.1038/s41563-025-02320-9
本文链接：科学家开发新型器官靶向mRNA递送平台http://www.sushuapos.com/show-11-25828-0.html
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