记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用AAV(腺相关病毒载体)高效递送长基因的难题，提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。相关成果1月28日在国际学术期刊《细胞》发表。
当前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，是人类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病基因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。
基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因(即4700个碱基对)，众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。
为此，研究团队创新性地提出了一种名为“ AAVLINK”的新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的“分子魔术贴”——lox位点，另一个AAV除了携带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识别“魔术贴”，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技术的2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物安全问题，提升了该技术临床应用的安全性。
研究表明，该技术在多种细胞中能够高效重构大片段基因，且不产生截断蛋白，重组效率显著优于传统方法。动物实验显示，该技术可以有效改善相关模型小鼠的行为和癫痫表型。
未来科研团队还将进一步探索该技术的全身递送效率、机制研究和疾病模型的建立，开展灵长类动物模型的系统验证和临床前研究，推动该技术的转化落地。
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