近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊的上市申请，其可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病，在中国估计患病人数为5000人。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为这些患者天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍。
由于LDL-C的“清理通道”天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约95%的HoFH患者无法将LDL-C降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。此次甲磺酸洛美他派胶囊获批将有望为中国HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗达标、降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险和改善生存预后带来新希望。
III期临床试验及多项真实世界研究证实，在常规降脂治疗基础上联合甲磺酸洛美他派胶囊治疗，可使HoFH患者的LDL-C水平进一步降低40%~60%，超过50%的患者能够实现LDL-C水平<100 mg/dL (2.6mmol/L) ；并有助于使HoFH患者的主要心血管事件（MACE）风险降低＞65%，预期寿命延长＞11年。
据了解，甲磺酸洛美他派胶囊的不同之处在于其并非清除血管内过多的“坏胆固醇”，而是从肝脏与肠道的“源头”减少“坏胆固醇”的生成，为常规降脂疗法反应不佳的HoFH患者开辟一条全新的治疗路径。
凯西中国总裁兼总经理邓浩青表示：“每一个罕见病患者的背后，都是一个需要被看见、被支持的家庭。得益于国家药监局的高效审批与大力支持，甲磺酸洛美他派胶囊能在中国迅速获批，为HoFH患者带来了突破性治疗选择。”
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