记者28日从广西医科大学获悉，该校第一附属医院地贫防治团队，联合上海科技大学、复旦大学及正序生物，通过碱基编辑疗法，治愈了5名β-地中海贫血患者。相关临床应用成果发表于国际期刊《自然》。
论文发表页面截图
地中海贫血是一种先天性遗传性血液疾病。国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学地中海贫血防治研究所副所长赖永榕介绍，目前，异基因造血干细胞移植虽是公认的根治手段，但受年龄限制大、并发症风险高，临床应用存在明显局限。
基因编辑技术的突破，为地贫治愈打开了新大门。2023年，广西医科大学第一附属医院启动这项我国自主研发、世界首创的碱基编辑疗法临床试验，依托CS-101注射液开展长达3年的临床研究。“我们先提取患者自身造血干细胞，在体外对目标基因区域进行精准的单碱基编辑，重新激活目标珠蛋白，再将编辑完成的造血干细胞回输患者体内，帮助其重建正常的造血功能。”赖永榕解释。
试验结果显示，5名β-地中海贫血患者接受单次编辑后的造血干细胞输注后，造血功能迅速重建，中性粒细胞植入中位时间仅16天，总血红蛋白恢复正常水平，均成功摆脱输血依赖，中位随访23个月未发生严重不良反应。《自然》审稿人评价该疗法的疗效和安全性为体外编辑造血干细胞治疗β-地中海贫血设定了“新高水位”。
“这一成果，为遗传性血液病治愈开辟了新路径，也为肿瘤等重大疾病防治提供了重要参考。”国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学第一附属医院血液内科副主任刘容容表示。
·“由于猫只在很短的时间内排出生物体，因此人类通过与它们一起生活的猫接触而感染弓形虫的机会相对较小。也就是 关于2022年度福建省科学技术奖评审结果的公示 2022年度福建省科学技术奖评审工作已经结束，评审结果将报省政府批准。现 编者按 世界在变，变化中不断积蓄着突破的力量。局势纵横看似山重水复，历史规律昭示未来终将柳暗花明。2023年与我们挥 中新网1月1日电 据国家地震台网官方微博消息，中国地震台网自动测定：1月1日15时10分在日本本州西岸近海附近(北纬37.98度，东 科技日报讯 （记者张梦然）日本大阪都立大学科学家设计了一种高效、无创、无痛的方法，从尿液样本中重新编程犬类干细胞，使 近日，记者从北京大学获悉，为进一步服务国家战略，充分凝聚学科优势力量，加强临床医学学科顶层设计以及医教研统筹力量，推动世 。本文链接：遗传性血液病治疗有望开辟新路径http://www.sushuapos.com/show-11-33813-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。