当前，造血干细胞移植是治疗白血病、地中海贫血（以下检查地贫）等恶性血液病的关键手段之一。但同时，移植后的并发症成为患者面临的新困境。
数据显示，有30%-70%的异基因造血干细胞移植患者术后可能发生慢性移植物抗宿主病（cGVHD），这一疾病俗称“慢性排异”，常累及多个组织和器官，严重影响患者生活质量。其中，皮肤慢性排异是关键的早期信号之一，把握皮排信号实现早筛早诊早治，降低疾病加重和更多器官受累风险成为管理的关键。
地贫患儿晓晨（化名）在顺利完成造血干细胞移植手术后，出现头皮出现干燥、脱屑的皮肤排异症状。在病痛持续折磨下，他已经半个学期无法正常上学。
晓晨妈妈回忆起那段时期：“孩子非常瘦，个子也不高，整个人看起来非常单薄。我整夜失眠，每天都会哭，听到其他病情严重的案例就更加担心他。”
作为晓晨的主治医生，东莞台心医院南方春富血液病研究院血液二科主任廖建云教授介绍，晓晨在移植术后早期发生了皮肤排异等症状，像这样的患者并非个例，有些患者还会出现口腔、关节筋膜等多个组织和器官的排异，甚至可能面临更严重的并发症。因此，对慢性排异这一疾病，一定要早诊早治、长期规范管理和定期随访。
慢性排异和原发疾病复发是异基因造血干细胞移植后面临的两大挑战，其中，对慢性排异越早管理，患者的获益越大。
廖建云强调：“慢性移植物抗宿主病重在预防，器官一旦形成纤维化很难逆转。因此，首先，医患要针对身体不同的组织器官出现的症状，及时关联慢性排异的可能，尽早就医和诊断；其次，需要做好抗炎和预防纤维化进展，降低纤维化这一特征性病理进展带来的组织损伤和器官功能障碍的风险。同时，重塑并维持免疫稳态，其价值主要在于控制慢性排异的同时能保留关键的移植物抗白血病的效应，从而降低原发肿瘤的复发风险，为移植患者远期康复与生存质量提供坚实保障。”
遗憾的是，经过一段时间一线治疗，晓晨的皮肤排异症状不但没有好转，还并发了皮肤的苔藓样改变，以及反复感染。
对此，廖建云表示，在治疗层面，超过一半的慢性排异患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于针对性的创新疗法存在较大需求。初始治疗如未能达成治疗目标时应考虑及时的治疗方案切换，一般4-8周一线治疗无效后就会考虑开始使用二线治疗方案，以降低疾病反复与进展风险。特别对于儿童患者而言，医生要考虑长期用药对儿童的发育影响问题。目前《CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》将ROCK2抑制剂、甲氨蝶呤等列为cGVHD二线治疗I级推荐。ROCK2抑制剂这一创新治疗具有重塑、恢复免疫平衡以及抗炎和预防、逆转纤维化的双向机制。
此外，针对患者管理周期，廖建云补充：“慢性排异患者要做好长期治疗、长期随访的持久准备，不能因为短暂的好转和恢复而自行中断治疗。在创新疗法有效的情况下，治疗应以两年为初始起步，不低于20个月的时间周期，配合治疗并密切随访，此后根据个性化的结果进行治疗方案的调整。”
据悉，目前晓晨已经基本恢复正常生活，入校读书，甚至还学会了做饭。
治疗后的晓晨（受访者供图）
廖建云表示：“慢性排异并非不治之症，早诊早治、规范治疗、长期管理是战胜疾病的关键。”
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