荷兰阿姆斯特丹大学医疗中心研究人员宣布，他们开展的全球首例针对遗传性疾病的体内CRISPR疗法三期临床试验取得成功。试验结果显示，疗效显著且无任何严重不良反应。这项成果标志着基因编辑技术向临床应用迈出了决定性的一步。相关成果已在欧洲过敏与临床免疫学学会年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。
图片由AI生成CRISPR疗法允许医生精确修改细胞DNA中的错误，从而治疗传统办法无计可施的遗传性疾病。这项大规模双盲三期试验共纳入80名遗传性血管性水肿患者，他们被随机分配接受名为lonvoguran-ziclumeran的CRISPR治疗或安慰剂。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传病，患者会反复出现可能危及生命的血管肿胀。
试验结果显示，在单次静脉输注后的第5—28周期间，治疗组的发作频率较安慰剂组降低了87%。更值得注意的是，62%的治疗组患者在无需维持治疗的情况下，保持了无发作状态；而安慰剂组这一比例仅为11%。
在其他关键指标上，治疗组的表现同样出色：按需治疗的需求下降了89%，中重度发作减少了91%，患者的生活质量评分也明显改善。
研究人员指出，由于试验参与者通常在感觉到肿胀的最早迹象时就服用急救药物，实际治疗效果可能比统计数据更为乐观。随着患者逐渐意识到自己已经接受了有效治疗，完全无发作的患者比例有望进一步上升。
从安全性角度观察，这种CRISPR疗法的耐受性良好。最常见的副作用包括轻微的输液反应、头痛、疲劳和背痛，但这些症状都在短时间内得到缓解。治疗组中没有报告任何严重不良事件。
此前进行的早期阶段试验数据显示，该疗法在给药4年后仍然保持有效性和安全性，这为其长期效果提供了有力佐证。
这项试验显示的疗效和安全性数据，为监管机构批准首个体内CRISPR基因编辑疗法进入市场提供了依据。试验的成功不仅为遗传性血管性水肿患者带来了新的希望，也为治疗其他遗传性疾病奠定了基础。
对于大量遗传性疾病患者而言，这种一次性治疗的潜在意义尤为深远。他们可能不再需要终身服用预防性药物，从而避免长期用药带来的副作用和经济负担，同时也能摆脱对未来发作的持续焦虑。
（原标题：针对遗传性血管性水肿——首例体内CRISPR疗法三期临床试验效果显著）
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