肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。
患者来自瑞典南部，患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年夏天以来，该患者一直在参与一项Ⅲ期临床研究，每4周接受一次实验性治疗。
该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标志物）。
2020年确诊时，患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接受治疗4年后，NFL浓度降至1200—1290纳克/升，下降了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能水平，健康个体功能水平为48分。在过去18个月里，患者的功能水平一直保持在35—37分。
研究团队指出，一般而言，此类ALS患者身体的功能水平每月会损失1—1.5分。如不治疗，疾病会快速恶化，在6—12个月内导致严重残疾。但这名病患在发病4年后仍可爬楼梯，这在某种程度上是一个奇迹。
研究负责人、于默奥大学神经学家彼得·安德森指出，ALS有多种类型，其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引起。目前尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且，并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果，这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。
患者来自瑞典南部，患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年夏天以来，该患者一直在参与一项Ⅲ期临床研究，每4周接受一次实验性治疗。
该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标志物）。
2020年确诊时，患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接受治疗4年后，NFL浓度降至1200—1290纳克/升，下降了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能水平，健康个体功能水平为48分。在过去18个月里，患者的功能水平一直保持在35—37分。
研究团队指出，一般而言，此类ALS患者身体的功能水平每月会损失1—1.5分。如不治疗，疾病会快速恶化，在6—12个月内导致严重残疾。但这名病患在发病4年后仍可爬楼梯，这在某种程度上是一个奇迹。
研究负责人、于默奥大学神经学家彼得·安德森指出，ALS有多种类型，其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引起。目前尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且，并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果，这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题。
监管AI，欧盟出手，美国掉队？ 上个世纪，科幻小说家艾萨克・阿西莫夫提出了“机器人三定律”，带来了对“机器人”与“规则”的美好幻想。 如今，伴随着ChatGPT、Sora的爆火，人工智能(AI)领域的激烈竞争，对该领域的监管 马斯克用行动反击 开源自家顶级大模型 压力给到OpenAI 《科创板日报》3月18日讯(编辑 宋子乔) 似乎是为了表明自己始终坚持对AI模型开源，马斯克做出了与阿尔特曼全然不同的选择。3月17日，马斯克宣布开源Grok-1，这 AI领域，一则重磅消息传来！最新消息，全球最知名的AI公司——OpenAI将在几个月内发布新版大型语言模型GPT-5，性能将有大幅跃升。目前，ChatGPT使用的是GPT-4大模型，去年3月份，正是这款热门聊天 记者3月20日从中国科学院地质与地球物理研究所获悉，该所科研人员在东北黑土区开展了大范围的野外调查和样品采集工作，通过分析采集的黑土样品发现，黑土物质最初都是由风力搬运而来。相关研究成 近日，美国纽约州立大学石溪分校科学家菲格罗阿等人在一篇发表于《自然·量子信息》上的论文中称，他们通过把两个独立的光子存储在铷气里，首次在室温条件下构建了一个量子存储器网络。鉴于 AI芯片巨头低调赚钱 骆轶琪 在过去一年半导体行业下行周期中，除了英伟达以GPU霸主身份实现业绩快速成长之外，另一些主营虽非GPU，但是立足于AI定制芯片市场的半导体巨头也低调实现了稳健的成长性。 据Gartne 。本文链接：新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程http://www.sushuapos.com/show-2-5635-0.html
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