美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象，4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。
总编辑圈点
出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛。如今这项研究最宝贵的意义，就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路。同时，这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验。可以说，这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中，当无法使用传统方式（如基因增强）时，它能提供重要的替代方案。
美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象，4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。
总编辑圈点
出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛。如今这项研究最宝贵的意义，就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路。同时，这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验。可以说，这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中，当无法使用传统方式（如基因增强）时，它能提供重要的替代方案。
患者只需吸入特制的“氙气”，3.5秒后一幅人体肺部磁共振3D影像就呈现出来。影像中，气体可抵达肺部的位置清晰可见，患者的肺部微结构、气体交换功能情况等一目了然。日前，中国科学院精密测量科学 监管AI，欧盟出手，美国掉队？ 上个世纪，科幻小说家艾萨克・阿西莫夫提出了“机器人三定律”，带来了对“机器人”与“规则”的美好幻想。 如今，伴随着ChatGPT、Sora的爆火，人工智能(AI)领域的激烈竞争，对该领域的监管 国际天文学家团队绘制了迄今最大的三维宇宙地图，记录了大约130万个活跃类星体在空间和时间上的位置。它将成为探测类星体、暗物质晕和超大质量黑洞的强大工具。发表在最新一期《天体物理学杂 239万的无人驾驶航空器淘宝上架，人人可以“打飞的”还有多远 239万元/架的无人驾驶载人航空器也看上了电商渠道。 3月18日，亿航智能设备(广州)有限公司(下称“亿航智能”)在淘宝上架了其生产的EH216-S无人驾 3月22日消息，数码闲聊站爆料称，xiaomi15 Pro将采用5000万像素的超大底三摄方案，其中一颗是全新的潜望长焦镜头。据资料显示，xiaomi11 Pro配备了潜望长焦镜头，而后续的12 Pro、13 Pro和14 Pro等机型则 记者从中国气象局了解到，3月24日、25日和26日三天，将可能出现地磁活动，其中3月25日可能发生中等以上地磁暴甚至大地磁暴，预计地磁活动将持续到26日。在此影响之下，空间站可能因大气拖拽造成轨道高 。本文链接：临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力http://www.sushuapos.com/show-2-5722-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
下一篇： 多管齐下让人工智能更节能|科技创新世界潮