美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象，4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。
总编辑圈点
出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛。如今这项研究最宝贵的意义，就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路。同时，这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验。可以说，这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中，当无法使用传统方式（如基因增强）时，它能提供重要的替代方案。
美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象，4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。
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出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛。如今这项研究最宝贵的意义，就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路。同时，这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验。可以说，这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中，当无法使用传统方式（如基因增强）时，它能提供重要的替代方案。
监管AI，欧盟出手，美国掉队？ 上个世纪，科幻小说家艾萨克・阿西莫夫提出了“机器人三定律”，带来了对“机器人”与“规则”的美好幻想。 如今，伴随着ChatGPT、Sora的爆火，人工智能(AI)领域的激烈竞争，对该领域的监管 英国《自然》周刊网站3月12日刊登题为《OpenAI的文生视频工具Sora会如何改变科学——以及社会》的文章，作者为乔纳森·奥卡拉汉，内容编译如下：美国开放人工智能研究中心(OpenAI 因流量突然剧增，3月21日，陆续有用户在社交平台上表示，月之暗面旗下大模型应用Kimi智能助手的APP和小程序均无法正常使用。截至记者发稿时，相关页面和功能已经恢复正常。Kimi突然爆火，在A AI芯片巨头低调赚钱 骆轶琪 在过去一年半导体行业下行周期中，除了英伟达以GPU霸主身份实现业绩快速成长之外，另一些主营虽非GPU，但是立足于AI定制芯片市场的半导体巨头也低调实现了稳健的成长性。 据Gartne 回望一加去年的整体节奏，如果要用一个词来总结其数字系列和Ace系列的概况，那就是“卷”！从外观质感、内存性能到整机体验，与友商的相互竞争中，一加表现的都比较强势，搭配清晰的产品定位策略和稳扎稳打 3月22日记者获悉，中国移动北京公司（北京移动）已于近日在北京亦庄高级别自动驾驶示范区永昌路段完成5G-A网络精品覆盖。这也是北京首条同时部署了5G-A网络和车网算力协同技术的车联网试验道路，为 。本文链接：临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力http://www.sushuapos.com/show-2-5722-0.html
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