美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象，4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。
总编辑圈点
出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛。如今这项研究最宝贵的意义，就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路。同时，这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验。可以说，这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中，当无法使用传统方式（如基因增强）时，它能提供重要的替代方案。
美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象，4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。
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记者3月18日从兰州大学获悉，该校动物医学与生物安全学院郑海学教授团队解析了非洲猪瘟病毒（ASFV）在猪体内感染的靶细胞，以及在靶细胞内延长感染的机制。这项研究系统阐明了ASFV感染的细胞嗜性、 近日，国家知识产权局等五部门联合印发了《专利产业化促进中小企业成长计划实施方案》（以下简称《实施方案》）。《实施方案》提出，到2025年底，中小企业知识产权意识和专利转化运用能力得到普遍提升 记者3月20日从中国科学院地质与地球物理研究所获悉，该所科研人员在东北黑土区开展了大范围的野外调查和样品采集工作，通过分析采集的黑土样品发现，黑土物质最初都是由风力搬运而来。相关研究成 记者3月21日从安徽师范大学获悉，该校生命科学学院张方教授课题组通过野外自然抱对、控制实验下抱对以及视频回放等实验手段，证实他们前期提出的，眨眼行为可能在雌性凹耳蛙性选择中起着重要作用 记者从中国航天科技集团获悉，3月21日13时27分，长征二号丁运载火箭/远征三号上面级在酒泉卫星发射中心起飞，随后将云海二号02组卫星送入预定轨道，发射任务取得圆满成功。云海二号02组卫星由中国航 21世纪经济报道记者雷晨 北京报道近日，国内AI领域的明星产品——Kimi智能助手，因流量激增遭遇了短暂的服务中断。月之暗面随后发布公告，对此次服务中断事件进行了说明，并采取了一系列紧 。本文链接：临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力http://www.sushuapos.com/show-2-5722-0.html
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