由首都医科大学附属北京天坛医院天坛罕见神经疾病临床与转化中心王伊龙教授团队和中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司李龙承教授团队联合研发的小干扰RNA（siRNA）药物RAG-17，在首次人体临床试验中展现出良好的安全性和客观疗效。
据悉，这种药物主要针对携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，这也是国内第一个针对SOD1-ALS的siRNA药物，标志着我国在这一渐冻症精准治疗领域实现零的突破。
研究团队介绍，大约有10%的渐冻症患者存在SOD1基因功能获得性突变，这类患者病情进展快速，传统治疗手段极为有限。国际上虽然有相关药物获批，但这些药物主要作用仅限于延缓疾病进展，而且对于国内患者而言，仍存在药物难以获得、药物花费巨大和人种差异等问题。
针对此情况，国内团队自主设计并开发了RAG-17，这是一种采用新型辅助寡核苷酸偶联递送平台的siRNA，能够高效进入中枢神经系统，精准关掉SOD1基因的“开关”。
在临床前研究中，研究团队发现RAG-17显著延缓了SOD1G93A ALS模型啮齿动物中疾病进展、保护了运动功能并延长了生存期。在食蟹猴中，鞘内注射RAG-17同样实现了剂量依赖性和持久的中枢神经系统SOD1基因沉默效果。
图片
研究团队表示，RAG-17的临床结果首次在中国人群中验证了鞘内注射siRNA药物可安全、有效地沉默SOD1基因，且完全由国内团队自主设计、研发和临床验证。作为首个国产SOD1-ALS siRNA药物，RAG-17填补了国内在该领域的空白，为更多中国ALS患者提供了切实可行的治疗希望，也为其他遗传性中枢神经系统疾病的RNA药物国产化开发奠定了坚实基础。
据悉，目前RAG-17的扩大规模临床试验正在积极推进中。（光明日报全媒体记者田雅婷）
三四线城市贡献增至近六成！龙年春节档票房创新高，也有公司被烫伤 春节档票房之争基本落下帷幕，龙年电影市场迎来开门红。 2月18日消息，根据国家电影局初步统计，2024年春节假期(2月10日至2月17日)全国电影票房为8 国家移民管理局：春节假期1351.7万人次出入境 同比增长2.8倍 中新网2月18日电 据国家移民管理局微信公众号消息，2024年春节假期全国边检机关共保障1351.7万人次中外人员出入境，日均169万人次，较2023年春节同期增长2 作者：王成（广西师范大学副教授、广西高校人文社科重点研究基地广西师范大学马克思主义理论与区域实践研究中心研究员）日前，习近平总书记在主持中共中央政治局第十一次集体学习时指出：“发展新质生 春节档票房破纪录，希望不会成为难以翻越的大山 春节档是全年电影的风向标，优异的春节档票房成绩，会鼓励从业者加倍努力，也会给市场增添希望，但不排除今年春节档会成为一座难以翻越的大山。 _______________ 广西南宁新能源全产业链加快成型 中新网南宁2月22日电 (黄令妍 韦雅丹)广西南宁市工信局党组书记、局长卢晴22日介绍，当地新能源全产业链加快成型，比亚迪、多氟多等一批重大项目投产，龙电华鑫、宸宇富基等项目落 中新经纬2月22日电 据高检网22日消息，近日，中国铁路青藏集团有限公司原党委委员、职工董事、副总经理、工会主席贾军(副厅级)涉嫌受贿罪、行贿罪一案，经最高人民检察院指定管辖，由甘肃省庆阳市人民检察院依法向甘肃省 。本文链接：零的突破！渐冻症有了靶向药http://www.sushuapos.com/show-5-108369-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。