由首都医科大学附属北京天坛医院天坛罕见神经疾病临床与转化中心王伊龙教授团队和中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司李龙承教授团队联合研发的小干扰RNA（siRNA）药物RAG-17，在首次人体临床试验中展现出良好的安全性和客观疗效。
据悉，这种药物主要针对携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，这也是国内第一个针对SOD1-ALS的siRNA药物，标志着我国在这一渐冻症精准治疗领域实现零的突破。
研究团队介绍，大约有10%的渐冻症患者存在SOD1基因功能获得性突变，这类患者病情进展快速，传统治疗手段极为有限。国际上虽然有相关药物获批，但这些药物主要作用仅限于延缓疾病进展，而且对于国内患者而言，仍存在药物难以获得、药物花费巨大和人种差异等问题。
针对此情况，国内团队自主设计并开发了RAG-17，这是一种采用新型辅助寡核苷酸偶联递送平台的siRNA，能够高效进入中枢神经系统，精准关掉SOD1基因的“开关”。
在临床前研究中，研究团队发现RAG-17显著延缓了SOD1G93A ALS模型啮齿动物中疾病进展、保护了运动功能并延长了生存期。在食蟹猴中，鞘内注射RAG-17同样实现了剂量依赖性和持久的中枢神经系统SOD1基因沉默效果。
图片
研究团队表示，RAG-17的临床结果首次在中国人群中验证了鞘内注射siRNA药物可安全、有效地沉默SOD1基因，且完全由国内团队自主设计、研发和临床验证。作为首个国产SOD1-ALS siRNA药物，RAG-17填补了国内在该领域的空白，为更多中国ALS患者提供了切实可行的治疗希望，也为其他遗传性中枢神经系统疾病的RNA药物国产化开发奠定了坚实基础。
据悉，目前RAG-17的扩大规模临床试验正在积极推进中。（光明日报全媒体记者田雅婷）
中新经纬1月12日电 深圳市人力资源和社会保障局官方微信11日回应“深圳一公司男高管违法开除男员工”称，涉事公司经综合考虑该管理人员处理纠纷时存在不当言论及其他因素，于2023年2月对其进行降职处理，并于2023年3月 中新经纬2月18日电(李晓萱)打扰一下，龙年开工第一天，你领到老板发的红包了吗？ 微信推出面对面红包 据微信官方18日消息称，微信推出了“面对面红包”。具体内容如下： 新年开工，一声：“老板，新年好！”道出了多少期 商务部新闻发言人2月22日表示，春节期间，消费市场年味浓、活力足、人气旺，销售较快增长，实现良好开局。预计一季度消费市场将呈现平稳增长态势。春节期间，消费活动丰富多彩。商务部举办全国网上年 拼版照片：上图为20世纪80年代的厦门筼筜湖（资料照片）；下图为2024年1月24日拍摄的厦门筼筜湖及周边城市景观（新华社记者姜克红摄，无人机照片）。新华社记者付敏城在海上，海在城中。筼筜湖，犹如镶嵌在厦门岛中央 2023年市场监管部门检查涉企收费单位7.9万家 本报讯 记者万静 近日国家市场监督管理总局对外披露数据显示，2023年我国各级市场监管部门共检查涉企收费单位7.9万家，罚没4.3亿元，退还企业21.6亿元。其中，检查政府部 “十四五”前三年江西省单位工业增加值能耗预计下降约8% 中新网南昌2月22日电 (朱莹)22日，江西贯彻实施《江西省人民代表大会关于全力打造国家生态文明建设高地的决定》(以下简称《决定》)座谈会在南昌召开。记 。本文链接：零的突破！渐冻症有了靶向药http://www.sushuapos.com/show-5-108369-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。