骨髓移植是通过将健康供体的造血干细胞移植到患者体内，重建其造血和免疫功能的治疗方法，主要适用于白血病、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等血液系统疾病及部分免疫缺陷病。
1.白血病
白血病是骨髓移植最常见的适应症，包括急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病等类型。当患者对化疗不敏感或复发风险较高时，移植可清除恶性细胞并重建正常造血系统。移植前需通过大剂量化疗或放疗清除病变骨髓，再输注健康干细胞。部分高危患者可选择异基因移植利用移植物抗白血病效应。
2.再生障碍性贫血
重型再生障碍性贫血患者骨髓造血功能衰竭，需依赖输血维持生命。骨髓移植能替代病变造血干细胞，尤其年轻患者首选同胞全相合移植。移植后需长期监测嵌合状态，预防移植物抗宿主病。免疫抑制治疗无效的患者更需考虑移植。
3.骨髓增生异常综合征
高危型骨髓增生异常综合征易转化为白血病，异基因移植是潜在根治手段。移植时机取决于国际预后评分系统分级，中高危患者应在疾病早期接受移植。预处理方案常采用减低强度以降低老年患者毒性。
4.遗传性血液病
地中海贫血、镰状细胞贫血等遗传性血红蛋白病可通过移植纠正基因缺陷。儿童患者应在器官损伤前进行移植，脐带血移植是缺乏相合供体的可选方案。基因治疗出现前，移植是唯一根治方法。
5.免疫缺陷病
严重联合免疫缺陷病等原发性免疫缺陷需尽早移植重建免疫功能。无需强化预处理即可实现供体细胞植入，移植后免疫重建需数月时间。基因匹配的同胞供体效果最佳。
骨髓移植后需长期随访监测造血功能、感染及移植物抗宿主病等情况。保持均衡饮食补充蛋白质和维生素，避免生冷食物预防感染。适度运动增强体质但需避免剧烈活动，定期复查血常规和嵌合率。出现发热、皮疹或腹泻等症状应及时就医，严格遵医嘱服用免疫抑制剂和抗感染药物。移植后1年内避免接种活疫苗，注意口腔和会阴部清洁护理。
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