21世纪经济报道记者 韩利明
历经多线治疗、两次复发，多发性骨髓瘤一度将娜娜（化名）的父亲逼至“绝境”。
2020年确诊后，娜娜的父亲严格遵循标准化诊疗路径，先后完成化疗巩固、自体干细胞移植及两年口服维持治疗。首次复发后，更换治疗方案仍维持了18个月的病情稳定，但肿瘤最终再度进展，血清游离轻链数值冲破100，临床常规药物已难以遏制病灶进展。
娜娜带着父亲赴上海顶尖医院尝试临床试验筛选，却因疾病分期不满足二线试验入组条件，遗憾落选。返回福建属地就诊医院后，在科室主任的推荐下，她为父亲申报了一项跨国药企发起的CAR-T二期注册临床试验。父亲历经层层筛查，终于成为该项目最后一例受试者。
回望这段经历，娜娜依旧感慨：该上市导向的临床试验免费提供CAR-T细胞制剂，治疗后出现的免疫球蛋白降低、血小板骤降、重症感染等不良反应的对症治疗费用及药品费用均由项目承担。同时，试验设置长达15年的随访计划，全方位保障受试者安全与权益。
如今，距离CAR-T输注已有两年，娜娜的父亲无需服用任何抗肿瘤药物，实现了长期疾病控制。但这份依靠合规临床试验获得的生存转机，在患者群体中，属于小概率幸运事件。
诸多患者被严苛的临床试验入排标准挡在门外，在传统治疗方案失效、无法负担新药，甚至无药可用的绝境下，只能将求生希望寄托于“同情用药”，即使用“未经上市审批许可的试验用新药”。
2026年5月1日，国务院818号令正式落地，国内细胞基因治疗（CGT）领域粗放式IIT（研究者发起的临床研究）迎来新政。但一边是行政法规强制清退违规细胞治疗项目、守住患者医疗安全底线的监管，一边是患者依赖临床项目延续生命的需求，叠加商业化CAR-T近百万元定价带来的支付压力，国内CGT产业正站在十字路口，寻求合规、救命、可及的平衡支点。
监管补位
IIT是国内CGT产业早期技术迭代、临床概念验证的核心载体。依托三甲医院真实诊疗场景，快速完成前沿疗法的临床效果验证，是国内细胞治疗产业快速崛起的重要基础。但长期以来，行业缺乏统一、细化的监管准则，高速扩张背后乱象频发，为患者诊疗埋下极大安全隐患。
首都医科大学附属北京朝阳医院血液科陈文明教授向21世纪经济报道记者介绍，国内IIT长期分化为两条路径。一是以新药上市申报为目标，完成临床前药理、毒理、安全性验证，全流程质控严格，受试者权益、不良反应救治、随访体系均有制度保障。该类试验不会向受试患者收取任何费用。二是由部分机构以研究者名义开展，无新药上市规划，对患者收取参与费用，研究质量难以保证。
为整治行业乱象、补齐监管短板，今年5月1日起，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》正式施行。就在该条例落地前一日，国家卫健委同步印发《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，形成完整监管配套体系。
系列政策文件的落地，确立了卫健委技术审批、药监局药品审批并行的双轨制监管模式，清晰划定细胞基因治疗产业临床研究、转化应用、商业化落地全流程监管边界。
具体来看，一是“主体合规”，明确临床研究的实施主体只能是三甲医院，企业不能直接开展临床研究，只能与三甲医院合作，协助开展技术研发、样本制备等配套服务，杜绝过往“企业主导临床、违规收费”的乱象。
二是“流程合规”，无论是卫健部门监管的IIT研究，还是药监部门监管的IND临床试验，都要严格遵循备案、审批、伦理审查等流程，确保临床数据的真实性、可追溯性。818号令明确要求的“定点实施、定界管理、定向追溯”，就是流程合规的核心要求。
三是“价值合规”，引导行业回归医疗本质，聚焦有明确临床需求的适应症，比如疑难疾病、罕见病治疗等，摒弃抗衰、保健等无明确临床价值的业务，让干细胞技术真正服务于临床诊疗。
818号令落地两个多月，行业数据显示，国内累计超700个项目申报临床研究备案，仅84个项目获批并公布，另有数十个项目获批待公示，整体通过率约20%。偏低的审批通过率，一度引发“监管过度限制创新”的争议。
陈文明教授解释，新规并未叫停全部IIT，而是实行“合规通过、不合规驳回”的分类处置。存量项目通过率偏低，核心原因是大量早期粗放型项目存在研究资料缺失、质控标准不达标、伦理设计不完善等问题，并非监管部门无理由压缩创新空间。
“政策落地初期审批节奏放缓，是行业转型的必然阵痛。”陈文明教授坦言，“全国存量IIT项目集中提交备案，监管审核人力配置有限，只能分批次审核、公示获批项目，整体审批节奏的平稳化，预计需要半年至一年时间过渡。”
从肿瘤领域临床诊疗视角来看，818号令的核心价值是守牢安全底线、净化行业生态，通过行政法规强制清退以营利为目标、疗效无保障的粗放型临床项目，为CGT产业长期规范化发展夯实制度基础。
求生困境
818号令落地后，国内细胞治疗临床研究逐步步入合规轨道。
完成备案的合规IIT项目与药企主导的注册临床试验，均采用严格入排标准，通过精细化受试者筛选，既保障临床研究数据的科学性，也避免肿瘤患者在不符合诊疗指征的前提下，贸然接受高风险CAR-T治疗。
但行业规范化整治的背后，危重患者的现实求生困境，成为无法回避的医疗难题。
淋巴瘤之家创始人顾洪飞向21世纪经济报道记者回忆，818号令落地前，市场上的“同情CAR-T”存在过度使用乱象，部分患者尚未走到末线耐药阶段，仍有自体造血干细胞移植、后线靶向药、双特异性抗体等成熟治疗方案可用，却提前使用CAR-T疗法，既浪费前沿医疗资源，也不符合循证医学诊疗逻辑。
“真正依赖同情CAR-T续命的患者群体规模有限，但患者一旦对双抗等药物产生耐药，收紧的细胞治疗通路将直接压缩这类危重症患者的生存希望。”顾洪飞说道。
顾洪飞举例介绍，针对儿童急性淋巴细胞白血病患者，目前以CD7 CAR-T为代表的前沿疗法，尚未取得海内外上市批件，但依托真实世界临床数据，成功挽救了大量终末期耐药患儿，是儿科血液肿瘤领域重要的急救手段。此前部分家庭为抓住最后生存机会，主动寻求同情用药机会。
在他看来，成熟三甲医院规范开展同情CAR-T，对终末期耐药患者而言，临床获益远大于可控的治疗风险，“规范化的同情用药体系，不仅能为危重患者保留求生窗口，还能为药企积累大样本真实世界临床数据，完善新药上市申报证据链，实现企业研发迭代与患者紧急救治的双向共赢。”
如何破局？
监管合规收紧筑牢了CGT行业的发展底线，堵住了过往粗放发展的漏洞。
今年全国两会期间，全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院主任医师赵宏也呼吁，加快完善拓展性同情用药制度，为临床急需的危重患者开辟一条“生命通道”。
“拓展性同情用药不仅是‘医疗兜底’，更是新药研发收集真实世界数据的重要延伸。”赵宏表示，当前国家药监局发布的《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》已明确核心框架，但尚未正式颁布。
赵宏建议加快制度落地，完善配套细则；强化全流程监管，筑牢安全底线；压实药企责任，完善激励约束机制；夯实基层能力，打通落地“最后一公里”；搭建全国信息平台，实现救治与研发协同。
此外，对于已获批上市的CAR-T疗法，价格瓶颈与支付困局亦是无法回避的两座大山。
从终端售价来看，复星凯瑞奕凯达、药明巨诺倍诺达、驯鹿生物福可苏、科济药业赛恺泽的销售价格均超115万元，合源生物源瑞达和恒润达生恒凯莱的销售价格在89万元至100万元之间。此外，新近获批的科济药业恺力美作为全球首款用于实体瘤的CAR-T疗法，市场定价99万元。
泰康在线健康险事业部产业拓展部副总经理张婷向21世纪经济报道记者介绍，商业化CAR-T呈现出多元支付的特征，百万医疗、惠民保、创新支付项目均发挥了降低患者自付压力的重要作用。百万医疗基本可以完全覆盖治疗费用，而对于已经确诊的既往症人群，惠民保可赔付约30万元，创新支付项目约可赔付30万元，如进一步叠加肿瘤复发保险的赔付，患者自付金额压缩至20—30万元，治疗可及性可得到显著提升。
秉持商业向善理念，为补齐细分人群保障缺口，泰康在线携手淋巴瘤之家开发“好效保·松青卫士血液肿瘤复发险”。“考虑到患者对医药资源的紧迫需求，该产品围绕血液肿瘤治疗所需创新疗法提供针对复发进展的疾病保障，”张婷表示，“目前仍需提升患者对商业保险的知晓度，提高保险渗透率，方能解决患者治疗费用的支付难题。”
在顾洪飞看来，当前CAR-T疗法暂未纳入国家医保目录，惠民保是患者最易触及的减负渠道，但保障短板突出。全国多地惠民保未将CAR-T纳入赔付目录，且多数中老年肿瘤患者缺乏前置商业保险配置意识，年龄、基础疾病等限制也导致其投保难度极大。
“药企患者援助项目是降低治疗门槛的关键隐形渠道，但严重的信息壁垒弱化了其普惠价值。”顾洪飞解释，相关援助政策未公开，严重的医患信息差让大量患者直接放弃治疗。
未来，如何借助多层次支付体系让患者负担得起高值创新药、让危重患者在合规框架内抓住救命机会、让CGT产业在规范约束下持续创新迭代，仍是行业发展过程中需要直面的难题。
（作者：韩利明 编辑：季媛媛,张明艳）
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