科技日报北京5月6日电 （记者刘霞）美国明尼苏达大学科研团队在最新一期《柳叶刀·肿瘤学》杂志发表论文称，全球首例运用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗晚期胃肠道癌的人体临床试验取得阶段性成功，证实了该疗法的安全性和潜在疗效。
胃肠道癌作为最常见的恶性肿瘤之一，涵盖胃癌、结直肠癌等多种高发癌症类型。研究团队表示，虽然癌症基因组学研究已取得长足进展，但对于四期结直肠癌患者而言，目前仍缺乏有效治疗手段。最新开创性疗法为晚期患者带来了新希望。
新疗法通过CRISPR/Cas9技术对肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）进行基因改造。结果显示，这些经过“武装”的免疫细胞会使一种CISH基因失活，从而更精准地识别和攻击癌细胞。
在针对12名晚期转移性患者的临床试验中，该疗法展现出良好的安全性，未出现严重不良反应。更令人振奋的是，部分患者病情得到有效控制，其中一位患者的转移瘤在数月后完全消失，并保持两年无复发。
研究团队认为，最新研究表明，CISH基因可能是阻碍T细胞识别肿瘤的关键。与传统需要反复给药的癌症疗法不同，新基因编辑疗法通过一次性改造T细胞就能实现持久效果。
研究团队成功培育并输注了超过100亿个工程TIL细胞，不仅验证了大规模临床级细胞制备的可行性，更有可能开创癌症免疫治疗的新范式。不过，他们也坦承，虽然初步结果令人鼓舞，但现有工艺仍面临成本高、流程复杂等挑战。他们计划着力优化治疗方案，深入探究疗效差异机制，为更多患者带来福音。
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