科技日报北京3月14日电 （记者张佳欣）《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究，来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所（CMRI）的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法，目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。
研究人员表示，这是首次直接在人类肝脏中评估基因疗法功能。这一人体肝脏模型让科学家能更准确地估计新疗法的有效剂量，并识别潜在的毒副作用。它还将是一个强大的系统，用于开发新的病毒载体，作为下一代先进疗法的基础。
在将基因疗法从实验室推向临床的过程中，研究人员面临的最大问题之一是，缺乏可用于开发和测试新疗法的有效临床前模型。例如在疗法可在患者身上进行试验之前，进行具有生物学相关性和临床预测性的实验室测试。测试模型必须忠实地再现人类的生理状况和复杂的组织结构，这样它们才能准确地预测患者接受治疗时的结果。
去年，CMRI的研究团队与其他团队合作开发了一种在实验室环境中保持人类肝脏存活的新方法，被称为常温肝脏灌流系统。那些不适合人体移植、以前会被丢弃或保存在冰上进行研究的肝脏，现在可在人体温度下保存在体外，从而使尖端的生物医学研究成为可能。
最常见的基因疗法是替换或修复有缺陷的基因，而最有效的递送系统是基于腺相关病毒（AAV）的无害病毒系统。CMRI团队证明了在启动临床研究之前，使用常温肝脏灌流系统测试基于AAV的基因疗法的潜力。使用整个人类肝脏是基因治疗领域的革命性进步，因为它使研究人员能够准确地测试新疗法会如何影响肝脏。
2019年，我国新能源汽车产销量刚刚迈过100万辆的关口不久，当时市场渗透率约为5%。之后的5年时间，我国新能源汽车的发展 12月19日，《自然-计算科学》发表的一项研究描述了一种机器学习方法，能够从不同方面准确预测人类生活，包括早死可能性和 近日，“张雪峰称文科都是服务业”这一词条引发网友关注与热议。此前，“考研名师”张雪峰还说过，即使把孩子打晕，也 12月16日至17日，由中国科学院高能物理研究所主办的南方先进光源指导委员会新能源与器件工作组研讨会在位于广东东莞的中 据“浙江大学”微信公众号1月2日消息，加利福尼亚大学伯克利分校数学系正教授孙崧日前加盟浙江大学数学高等 关于公布2023年度山东省优秀青年科学基金项目（海外）拟立项项目的通知 各有关单位： 2023年度山东省优秀青年科学基金项目（ 。本文链接：科学家在人肝脏中测试基因疗法http://www.sushuapos.com/show-11-3837-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： 2024德国科研最高奖出炉
下一篇： 卷对卷印制太阳能电池能效创纪录