记者7月9日从中国科学院动物研究所获悉,该所李伟研究员与周琪研究员团队开发的逆转座子基因工程新技术,首次实现以RNA为媒介的基因精准写入,有望为遗传病、肿瘤等疾病带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式,为新一代创新基因疗法的发展提供了基础。相关研究成果在线发表于《细胞》杂志。
基因工程技术是现代生物技术发展的前沿,有着广泛的应用。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步已经基本实现了单碱基和短序列尺度的精准编辑。“然而,如何针对应用场景的需求,实现大片段基因尺度的DNA在基因组的高效精准整合,仍然是整个基因工程领域亟须突破的难题。”论文共同通讯作者李伟说。
针对这一重大技术挑战,多种基因写入技术已被开发,但是这些技术大多以DNA为媒介。在实际医学应用中,DNA媒介面临免疫原性高、在体递送困难、在基因组中具有随机整合风险等诸多挑战。相比之下,RNA媒介具有更低的免疫原性、可被非病毒载体有效递送、在细胞内迅速降解,无随机整合风险等特点,能有效应对DNA媒介所面临的挑战。“因此,以RNA为媒介的大片段精准写入技术,在安全性、可递送性方面都具有显著的优势。”李伟说。
此次,基于自然界存在的R2逆转座系统,科研人员结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段,开发了以RNA为媒介进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具。该工具能够在多种哺乳动物细胞中实现大片段基因高效精准整合,成功实现了以RNA为媒介的功能基因在多种哺乳动物基因组的精准写入。
值得注意的是,该逆转座子基因工程新技术目前还无法实现在不同基因组位点的可编程写入,且在人原代细胞中的基因写入效率较低,因此未来需要进一步发展和优化。
记者7月9日从中国科学院动物研究所获悉,该所李伟研究员与周琪研究员团队开发的逆转座子基因工程新技术,首次实现以RNA为媒介的基因精准写入,有望为遗传病、肿瘤等疾病带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式,为新一代创新基因疗法的发展提供了基础。相关研究成果在线发表于《细胞》杂志。
基因工程技术是现代生物技术发展的前沿,有着广泛的应用。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步已经基本实现了单碱基和短序列尺度的精准编辑。“然而,如何针对应用场景的需求,实现大片段基因尺度的DNA在基因组的高效精准整合,仍然是整个基因工程领域亟须突破的难题。”论文共同通讯作者李伟说。
针对这一重大技术挑战,多种基因写入技术已被开发,但是这些技术大多以DNA为媒介。在实际医学应用中,DNA媒介面临免疫原性高、在体递送困难、在基因组中具有随机整合风险等诸多挑战。相比之下,RNA媒介具有更低的免疫原性、可被非病毒载体有效递送、在细胞内迅速降解,无随机整合风险等特点,能有效应对DNA媒介所面临的挑战。“因此,以RNA为媒介的大片段精准写入技术,在安全性、可递送性方面都具有显著的优势。”李伟说。
此次,基于自然界存在的R2逆转座系统,科研人员结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段,开发了以RNA为媒介进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具。该工具能够在多种哺乳动物细胞中实现大片段基因高效精准整合,成功实现了以RNA为媒介的功能基因在多种哺乳动物基因组的精准写入。
值得注意的是,该逆转座子基因工程新技术目前还无法实现在不同基因组位点的可编程写入,且在人原代细胞中的基因写入效率较低,因此未来需要进一步发展和优化。
据法新社巴黎3月15日报道,15日发布的一项新的重要分析称,影响神经系统的疾病——如中风、偏头痛和痴呆症——已经超过心脏病,成为全球范围内导致人们健康损害的主要原因。 近日,美国纽约州立大学石溪分校科学家菲格罗阿等人在一篇发表于《自然·量子信息》上的论文中称,他们通过把两个独立的光子存储在铷气里,首次在室温条件下构建了一个量子存储器网络。鉴于 记者3月21日从中国科学技术大学获悉,该校物理学院张斗国教授课题组,提出并实现了一种基于矢量光场调控原理的动量空间偏振滤波器件。该滤波器件安装于传统无标记光学显微镜后,可采集到单个纳米 3月25日消息,按照惯例,iPhone会在6月份的WWDC上发布iOS 18、watchOS 11、visionOS 2等全新系统。其中iOS 18比较受关注,被许多爆料者称为iOS史上最大升级。据名记Mark Gurman最新消息, iOS 18将支持 3月22日记者获悉,中国移动北京公司(北京移动)已于近日在北京亦庄高级别自动驾驶示范区永昌路段完成5G-A网络精品覆盖。这也是北京首条同时部署了5G-A网络和车网算力协同技术的车联网试验道路,为 今天(23日)是第64个世界气象日,今年世界气象日的主题是“气候行动最前线”。地球是人类赖以生存和发展的家园,气候变化给人类造成的影响广泛而深远,关乎当下,更关乎未来。世界气象组织确认2023年全 。本文链接:新技术首次实现以RNA为媒介的基因精准写入http://www.sushuapos.com/show-2-7475-0.html
声明:本网站为非营利性网站,本网页内容由互联网博主自发贡献,不代表本站观点,本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼,请大家谨防诈骗!若有侵权等问题请及时与本网联系,我们将在第一时间删除处理。