近日，全球医药巨头艾伯维宣布以21亿美元现金收购体内CAR-T细胞疗法开发商Capstan Therapeutics，以扩大自身免疫性疾病疗法的产品线，创下2025年细胞治疗领域最高交易纪录。此举印证了靶向RNA递送与体内CAR-T技术巨大的商业价值，CAR-T疗法正从“天价特药”向普惠疗法变革，为肿瘤与自身免疫疾病治疗开启全新纪元。
CAR-T疗法进化：黄金赛道与技术革命
CAR-T疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，嵌合抗原受体T细胞疗法）是一种革命性的个体化免疫细胞疗法，通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其精准识别并杀伤癌细胞。据权威数据预测，全球 CAR-T 细胞疗法市场规模预计2032年将达到约 885.2 亿美元，复合年增长率 29.8%。
肿瘤治疗从常规化疗/放疗，到初代CAR-T疗法，实现了对血液瘤的高效靶向和“活药物”潜力，疗效毋庸置疑，但高成本、高门槛也让它远离主流治疗场景。新一代体内CAR-T疗法（如LNP递送环状RNA进行体内重编程）应运而生，正在突破传统CAR-T疗法的瓶颈，为肿瘤、自身免疫和纤维化等疾病治疗带来更多可能。
菲鹏加速入局：开拓体内CAR-T治疗新范式
菲鹏集团一直致力于诊疗前沿技术与解决方案的探索。由菲鹏和Robert Alexander Wesselhoeft（Alex）博士共同创立的Mote Therapeutics（简称MOTE）是一家新一代RNA疗法公司，致力于解决核酸药物开发中最根本的瓶颈之一：将RNA分子精准递送到肝脏以外的细胞和组织中。公司立足于前沿递送科学，布局美国与中国两地，已开发一项变革性的靶向性脂质纳米颗粒（tLNP）平台，使RNA疗法能够在体内精准作用于以往难以触达的细胞类型，如免疫细胞、造血干/祖细胞（HSPCs），甚至是跨越血脑屏障到达中枢神经系统（CNS）中的神经细胞。
公司的核心技术平台MOBILIZE是一种模块化、可扩展、无需化学反应的LNP功能化系统，具备高效且特异的细胞靶向递送性能。它解决了现在靶向LNP技术面临的靶向特异性不足、制造工艺复杂以及递送效能不高等关键难题。MOBILIZE LNP已经在多种模型证明了其在免疫细胞、HSPC和大脑中枢均可实现优异的靶向递送效果。值得一提的是，在非人灵长类（NHP）的临床前模型中，MOBILIZE LNP展现出卓越性能：
· 肝脏摄取量降低超过80%，实现有效的肝脏去靶向；
· 高效靶向递送至CD8⁺T细胞，单剂低剂量（0.3 mg/kg）即可实现约30%的CAR+CD8⁺T细胞；
· 在NHP体内快速且显著地清除B细胞；
MOTE的核心项目为体内CAR-T疗法，该疗法可应用于自身免疫疾病、肿瘤、纤维化、移植物排异、甚至是通过加速清除衰老细胞来实现抗衰老。目前，MOTE的产品管线聚焦系统性红斑狼疮、多发性骨髓瘤及浆细胞白血病，计划于2025年下半年启动研究者发起的临床试验（IITs），并已开始规划HSPC和CNS相关疾病的产品管线。为加速创新，MOTE同时兼顾自主研发和合作开发的灵活模式。
Robert Alexander Wesselhoeft（Alex）博士是一位知名科学家、连续创业者，也是环状RNA技术的最早设计者之一。Alex获得麻省理工学院（MIT）博士学位，曾联合创立Orna Therapeutics，并主导其环状RNA平台的开发，为长链RNA药物开辟了新的方向，同时他也是马萨诸塞州总医院布莱根基因与细胞治疗研究所RNA治疗中心主任。
凭借世界级的科学实力、颠覆性的递送技术引擎，以及拓展RNA疗法技术边界的使命感，MOTE将致力于引领靶向递送领域、开拓全新治疗范式。MOTE目前正面向全球寻求合作伙伴，共同推进临床前研究及更好疾病治疗方案的打造。
本文链接：Capstan并购引全球关注！菲鹏旗下MOTE前瞻布局该赛道，创新技术行业领先http://www.sushuapos.com/show-3-148666-0.html
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