21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道
近年来，细胞与基因治疗（CGT）已成为全球科技与产业竞争的关键领域。目前，在政策的积极推动下，CGT产业有望迎来迅猛发展。
9月8日，商务部、国家卫生健康委、国家药监局联合发布了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》（以下简称《通知》）。《通知》指出，在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区以及海南自由贸易港，将允许外商投资企业开展人体干细胞、基因诊断与治疗技术的开发和技术应用，旨在促进产品注册上市和生产。
《通知》明确，所有经过注册上市和批准生产的产品，均可在全国范围内使用。拟参与试点的外商投资企业必须遵守我国相关法律、行政法规等规定，满足人类遗传资源管理、药品临床试验（包括国际多中心临床试验）、药品注册上市、药品生产、伦理审查等要求，并完成相应的管理程序。
对此，北京中医药大学卫生健康法治研究与创新转化中心主任邓勇在接受21世纪经济报道记者采访时指出，此次《通知》在政策内容上更加具体和详细，为北京、上海、广东三地自由贸易试验区和海南自由贸易港的外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术的开发和技术应用提供了明确的指导，增强了政策的可操作性。
“经过多年的发展和经验积累，相关部门在此次扩大开放试点工作中可能会在配套措施方面准备得更加充分。例如，在审批流程优化、监管机制完善、与国内医疗体系的融合对接等方面，可能会有更成熟的考虑和安排，以确保试点工作的顺利推进和取得实效。”邓勇认为。
CIC灼识咨询董事总经理刘立鹤也对21世纪经济报道记者表示，在新政策的推动下，干细胞治疗，基因诊断及治疗行业将会有快速的发展期。但是依然还要等到政策细节出台，特别是生物安全相关的监管细则的出台，才能评判其是否可行的快速落地。
CGT产业迎高速发展
细胞基因治疗代表了继小分子和大分子靶向疗法之后的最新一代精准医疗手段，为治疗肿瘤、罕见病、慢性疾病以及其他难以治愈的病症带来了创新的理念和方法。它具有传统药物难以比拟的长期疗效和治愈潜力，因此拥有巨大的市场潜力，并加速了全球细胞基因治疗药物的商业化进程。
近年来，推动细胞基因治疗（CGT）产业的发展已成为地方政府的重点工作之一。以中国上海为例，去年9月，上海市科学技术委员会、经济和信息化委员会、卫生健康委员会联合发布了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》（以下简称《行动方案》）。该方案明确以张江细胞与基因产业园为核心，致力于建设与国际接轨的基因产业地标，打造一个集基因治疗科技创新与产业发展于一体的聚集区。
《行动方案》设定了明确的目标：到2025年，上海在基因治疗科技创新方面的核心能力将得到进一步加强，临床研究和转化应用能力将得到提升，创新体系将更加完善，产业生态将得到进一步优化，从而成为基因治疗科技创新的重要发源地，并为产业的高质量发展注入新的动力。
政策的推动也促进了产业规模的持续扩大。根据中金企信国际咨询的分析，全球约39%的基因治疗试验处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，而6%处于临床III期。基于美国食品药品监督管理局（FDA）在2019年的预测，预计到2025年，FDA每年将批准10至20个基因治疗产品。总体而言，基因治疗产业的发展前景预期将长期保持积极。
根据弗若斯特沙利文的数据，自2015年以来，全球细胞基因治疗行业开始迅速增长。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球细胞基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。
在讨论当前CGT产业的发展现状时，一位券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者指出，从国内市场来看，中国拥有大量适合CGT治疗的患者群体。由于许多产品主要针对发病率较低的症状，且竞争赛道相对密集，这为CGT临床试验和后续的多品种商业化提供了吸引力。以CAR-T产品为例，中国庞大的人口基数以及随着经济增长对医疗健康需求和投入的增加，为临床前试验和商业化生产提供了更广阔的患者样本和市场空间。
同时，中国政府对创新药物的支持，包括审批制度的日益完善以及对创新药企的资金和政策支持，为国内CAR-T企业的发展创造了良好的机遇。尽管与传统疗法相比，CAR-T产品目前尚未显示出价格优势，但国际上已有部分国家将CAR-T纳入医保体系。随着中国医疗支付体系的升级，国产CAR-T产品有望迎来新的发展机遇。自2017年全球首款CAR-T产品上市以来，国内外CAR-T生产工艺已经相当成熟。然而，从全球范围来看，目前CAR-T的靶点仍然相对固定和有限，这表明技术突破仍有待进一步发展。
打通多方壁垒成趋势
“十四五”规划明确指出，必须攻克科技前沿的关键领域，包括基因与生物技术、基因组学研究及其应用、遗传细胞和遗传育种、合成生物学以及生物药物等技术创新。特别是在疫苗、体外诊断和抗体药物的研发方面，CGT（细胞与基因治疗）相关领域在国内展现出巨大的发展潜力。
然而，在众多药企纷纷布局这一领域的同时，能否突破各种障碍，推动更多产品成功上市，已成为业界关注的焦点问题。
“以CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）药物为例，越来越多的临床数据表明，CAR-T疗法对血液瘤的治疗效果显著。但目前，能够选择CAR-T疗法的患者必须满足三个条件：病症适合接受CAR-T疗法；已接受过传统治疗方法但无效；具备足够的经济能力。这三个条件缺一不可，但真正符合条件的患者却寥寥无几。”一位券商分析师对记者指出。
例如，在治疗费用方面，根据Nature Reviews Drug Discovery的调查，有65%的患者认为CAR-T产品的高昂价格是他们无法接受细胞疗法的最大障碍，这一因素甚至超过了是否满足治疗指征和疾病进展情况。
高昂的产品价格和治疗费用限制了CAR-T疗法的应用范围。即便有城市惠民保险和商业保险的覆盖，对于经济困难的患者来说，使用CAR-T疗法仍然面临巨大的资金缺口。从患者基数来看，恶性血液病是CAR-T产品的主要适应症。
“未来，如果CAR-T企业能在海外成功实现商业化，其产品定价将能够与国际产品价格相匹敌，并且适应症人群也将从中国患者拓展至全球患者，相较于仅在国内上市的产品，将拥有更广阔的市场空间。”前述券商分析师如是说。
此外，企业层面的降本增效对于提高CAR-T疗法的可及性至关重要，这包括工艺、生产仪器和耗材的选择。随着市场需求的扩大，如果生产仍依赖人工操作，一方面对技术熟练度要求极高，对产能构成挑战；另一方面，也不利于降低生产成本。因此，采用自动化封闭的生产系统已成为行业发展的趋势。
这也导致CGT（细胞与基因治疗）CDMO（合同开发和生产组织）市场规模不断扩大，同时市场竞争也日益激烈，导致许多企业陷入激烈的价格竞争。有不具名药企高管对21世纪经济报道记者表示，尽管市场需求巨大，但仍有众多公司无法获得订单，这导致部分企业不得不以亏损的方式运营，这种情况可能会持续两到三年，对许多公司而言都是一次严峻的考验。
“关键在于谁能坚持到最后，尤其是那些小型CAR-T公司更应该将融资所得资金用于关键领域。”该高管分析认为，“目前，许多甲方公司已经不再建设CDMO产能，这对CGT CDMO企业而言是一个机遇。”
然而，也可以看到，国内CGT企业目前大多处于研发的早期阶段，多项临床试验正在进行中。随着临床数据的积累和成熟，预计在未来3至5年内，可能会有一些产品实现全球化。此外，尽管基因治疗的创新项目大多源自小型创新公司，但近年来，跨国大型制药公司通过并购或授权方式也在加速布局基因治疗产业。哪家企业最终能够获得更多的市场机会，还有待时间的验证。
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