遗传性脑白质营养不良的治疗方法主要有对症支持治疗、药物治疗、康复训练、饮食管理和基因治疗。遗传性脑白质营养不良是一组由基因突变导致脑白质髓鞘形成或代谢异常的疾病，目前尚无根治方法，治疗重点在于延缓病情进展和改善生活质量。
1、对症支持治疗
针对癫痫发作可使用抗癫痫药物如丙戊酸钠、左乙拉西坦。肌张力障碍患者可考虑巴氯芬或肉毒毒素注射。合并感染时需及时使用抗生素。定期监测肝肾功能、电解质及营养状态，必要时给予静脉营养支持。
2、药物治疗
部分亚型可采用特定药物干预，如X连锁肾上腺脑白质营养不良患者可服用洛伦佐油。异染性脑白质营养不良可用酶替代疗法。所有药物均需严格遵医嘱使用，定期评估疗效及不良反应。
3、康复训练
物理治疗可改善运动功能障碍，作业治疗帮助恢复日常生活能力，言语治疗针对构音障碍。康复计划需个体化制定，坚持长期训练。家长需学习辅助训练技巧，在家持续进行康复刺激。
4、饮食管理
限制长链脂肪酸摄入，增加中链甘油三酯补充能量。保证优质蛋白和维生素供给，必要时采用特殊医学配方食品。吞咽困难者需调整食物质地，严重者需鼻饲或胃造瘘喂养。
5、基因治疗
针对部分亚型如肾上腺脑白质营养不良，造血干细胞移植可能延缓疾病进展。基因编辑等新兴疗法尚处临床试验阶段。治疗前需进行详细基因诊断和预后评估。
患者需定期神经科随访，监测发育里程碑和疾病进展。保持适度活动预防关节挛缩，使用辅助器具改善移动能力。避免感染等诱发因素，接种推荐疫苗。心理支持对患儿及家庭至关重要，可加入患者互助组织获取社会支持。注意居家环境安全改造，预防跌倒等意外伤害。
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