遗传性高胆固醇血症通常需要终身服药，但具体用药方案需根据病情严重程度、并发症风险及个体反应动态调整。
遗传性高胆固醇血症是一种由基因突变导致的脂代谢异常疾病，患者体内低密度脂蛋白胆固醇水平显著升高，且难以通过单纯生活方式干预控制。多数患者需长期服用他汀类药物如阿托伐他汀钙片、瑞舒伐他汀钙片等，或联合使用依折麦布片、PCSK9抑制剂等药物，以维持血脂达标。若患者合并动脉粥样硬化性心血管疾病，或存在高血压、糖尿病等危险因素，更需严格坚持药物治疗。部分儿童或青少年患者可能需在医生评估后暂缓用药，优先尝试饮食控制与运动管理，但随年龄增长仍可能需启动药物治疗。
患者应定期监测血脂、肝功能等指标，避免高脂高胆固醇饮食，保持适度运动。若出现肌肉疼痛等药物不良反应，应及时就医调整方案，不可自行停药。妊娠期女性需在医生指导下暂停或更换药物。
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