FLT3基因突变的急性髓系白血病通常属于高危类型，与疾病进展快、复发率高相关。FLT3突变主要有内部串联重复突变和酪氨酸激酶结构域点突变两种类型，其中FLT3-ITD阳性患者预后较差。
FLT3基因编码的蛋白质参与造血干细胞的增殖与分化，当该基因发生突变时，会导致细胞异常增殖。FLT3-ITD突变通过激活下游信号通路，使白血病细胞获得生长优势，这类患者往往对标准化疗反应不佳，缓解后易复发。临床检测中，突变等位基因比例超过0.5或伴随NPM1野生型的患者风险更高。部分FLT3-TKD突变患者可能对特定靶向药物敏感，但总体生存率仍低于无突变患者。
存在FLT3突变的患者需要强化疗方案联合造血干细胞移植，近年开发的FLT3抑制剂如米哚妥林、吉瑞替尼等靶向药物可改善预后。治疗期间需密切监测微小残留病灶，移植后建议维持治疗。日常需注意预防感染，保持口腔清洁，避免生冷食物，定期复查血常规与骨髓穿刺。出现发热、出血倾向等症状时应立即就医。
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