矮小症的治疗率与病因密切相关，部分类型通过规范干预可显著改善身高，但遗传性或特发性矮小症治疗效果有限。矮小症的治疗效果主要取决于生长激素缺乏程度、骨龄闭合情况以及病因是否可逆。
生长激素缺乏性矮小症的治疗率相对较高。这类患者通过外源性生长激素替代治疗，多数能在生长期内实现追赶性生长。治疗需持续至骨骺闭合前，定期监测生长速度和骨龄变化。早期诊断并规范用药的患儿，成年身高可接近遗传靶身高。甲状腺功能减退、慢性肾病等继发性矮小症，在控制原发病后身高增长往往有明显改善。
特发性矮小症和遗传性矮小症的治疗效果较有限。这类患儿虽可能对生长激素产生一定应答，但整体增幅可能不显著。家族性矮小或体质性生长发育延迟者，需结合遗传靶身高评估干预价值。部分病例可能因骨骺过早闭合导致治疗窗口期缩短，此时联合芳香化酶抑制剂可能延长生长周期。对已错过最佳治疗时机的青少年，心理疏导比身高干预更为重要。
建议尽早就诊儿童内分泌科，通过骨龄片、激素检测等明确病因。治疗期间需保证每日蛋白质摄入，补充维生素D和钙质，保持适度跳跃类运动。家长应建立合理身高预期，避免过度医疗干预，重点关注孩子的心理健康与社会适应能力。
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