21世纪经济报道记者 闫硕 北京报道
细胞和基因技术正成为生物医药科技创新重要一极，持续为人类健康开辟新的可能性。但科研之路并非坦途，尤其对于细胞和基因技术这类前沿研究，其发展常受政策导向、融资环境、伦理规范等多重因素制约。
近日，21世纪经济报道记者专访了2007年诺贝尔生理学或医学奖得主、基因打靶技术奠基人、美国犹他州医学院教授马里奥·卡佩奇。这位“从流浪儿到诺奖得主”的传奇科学家，围绕基因研究本质、科研实践路径、全球科研环境等话题分享了深刻见解，同时对中国在基因治疗领域的领先成就给予高度评价。
在卡佩奇看来，基因是一切生物研究的基石。无论是疾病机制探索还是健康规律研究，都以基因为核心出发点。但他同时强调，基因并非唯一决定因素，环境的作用同样关键。比如生物的感官系统负责与环境进行信号交流，而我们对这些环境信号的感知与处理，其底层机制也由基因调控。这种“基因-环境”的相互作用，构成了生物研究的重要逻辑框架。
“永远不要低估你能为未来作出的贡献。”在谈及科学探索的意义时，卡佩奇如此鼓励科研工作者。他指出，重大科学贡献的意义，正在于突破不可能——比如改变基因。“以前人们认为这是天方夜谭，但事实证明这是可能的，而且操作起来相当容易。我们正不断探索，但要确保这种探索朝着正确的方向前进：要致力于改善世界，而非让它变得更糟。”
中国政府对科研的支持力度更大
近年来，基因技术快速发展，正从实验室迈向应用，而中国在这一领域的表现尤为亮眼。
“中国在基因领域有很多项成就都是领先于全世界的”，卡佩奇特别提及，中国政府对科学研究的支持力度，与当前美国因政策导向导致的科学热潮降温形成鲜明对比，这种支持为科研创新提供了坚实基础。
尤其在融资领域，中国有更大优势。卡佩奇表示：“纵观人类历史，每一次发展都是由一次跃迁带来的，而这背后都有一种技术的发展。但目前而言，技术研究成本正逐渐增加。所以，尽管科研工作者有更多选择，但成本的上升导致研究愈发艰难。如何能筹集更多资金，促进相关实验项目的进行，是需要各国政府思考的。在美国科学热潮降温的背景下，科研人员必须与时俱进拓展融资方式。而在中国，融资相关的问题更少。”
但未来美国的这种情况可能会有所好转。因为研究者所做的就是提供一些信息，而信息本身并没有好坏之分，如何能正确利用这些信息是未来要做的事情。“我们提供的信息只是一个客观的存在。对我个人而言，当然希望这些信息能够推动人类社会发展，而非造成一些破坏、动荡。”卡佩奇说。
据《2025年中国细胞与基因治疗（CGT）产业发展及监管政策解读蓝皮书》，目前我国有14款CGT产品获得国家药监局上市批准，包括7款CAR-T产品、3款小核酸产品、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒。其中有9款在近三年上市。
直面变化、拥抱失败
谈及研究中遇到的困难，卡佩奇指出，科学研究是一个不断持续的过程，中间可能并不存在所谓的放弃。单纯做研究已经不太现实，真正的研究者既要能迸发创意，更要能将想法落到实处。很多人都有很好的想法，但无法开展相关事业，科学技术正是想法与现实之间的桥梁。
他以自己正在推进的焦虑症研究为例，坦言实验常因数据、技术发展等因素难以推进，“比如衡量焦虑程度的测试，需要反复做多次实验才能获取有效样本”，但这正是科研的常态。
面对这种常态，研究者需要学会与变化和失败共处。“有些人害怕变化，但科学家非常喜欢变化，甚至直面变化。”卡佩奇表示，科研中失败的次数远多于成功，关键是要让失败与成功在心中处于同等重要的位置，失败能让我们学到更多，犯错不是罪过，改过来就好。
这种包容的态度也体现在他对论文发表的认知上：“我发表的每一篇论文，并非百分之百肯定结果正确，但90%的可能性就值得分享，即便有错误，后续修正即可。”
值得一提的是，卡佩奇认为，数据在整个科研界的作用相对来说是被夸大的。“有时候我们会认为实验结果的数据要比基础的高十倍，才能说明研究是有代表性的，而事实上可能翻一番我们就认为这个实验可以继续进行。我更倾向于做完实验看到数据，就能基本判断实验能否成功，不会通过复杂数据分析来验证数据可靠性。”
基因技术有望惠及更多人群
在卡佩奇看来，做动物实验，伦理是逃不过的一个话题。研究者必须直面伦理问题，自己先做出判断。“比如研究骨折治疗时，把老鼠骨头掰断再研究，其实是一个非常好的办法，但这不符合伦理，我也不会这么做。不同的人对伦理的想法不一样，可能一位屠夫轻而易举就能把一只鸡的头砍掉，但我们不会。”
药品价格是技术落地后的另一重考验。卡佩奇以基因测序为例，从最初测一小段基因需上百万美元，到如今测整个人类基因组仅需100美元，成本下降的核心驱动力是需求上升。“如果药品价格太高，很少有家庭能负担，便无法真正惠及患者。”他相信市场竞争的力量，认为只要药物重要、需求大，价格在市场竞争中自然会下降，让更多患者受益。
面对全球老龄化、慢病高发的现状，基因技术未来10-20年又将为普通家庭的健康带来哪些实际改变？卡佩奇表示，在不远的将来，我们将会对衰老以及如何舒适地老去有更多了解，我们将带着目标生活。我们不只是想长寿，还希望年老时仍能有所作为。目前研究人员在这个领域已经投入了大量精力。这个愿景一定会实现，而且很快就会实现。
从市场规模看，根据BCC发布的《2024年全球细胞与基因治疗市场报告》，细胞与基因治疗市场在2022年的估值为58亿美元，预计到2028年将增长至233.3亿美元，年复合增长率（CAGR）达到26.4%。
中商产业研究院研报显示，2023年中国CGT市场规模达到约33.81亿元，较上年增长113.64%。预计2024年中国CGT市场规模将增至88.48亿元，2025年增至186.31亿元。
本文链接：专访诺贝尔奖得主马里奥·卡佩奇：中国政府对科研支持力度更大http://www.sushuapos.com/show-9-73184-0.html
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