先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。
这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。
基因治疗自上世纪90年代问世以来，经历了从病毒载体递送新基因，到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的不断演进。2019年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所科学家开发出先导编辑技术，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口，再根据向导RNA提供的模板插入新序列。然而，新旧序列竞争可能导致多余片段被错误整合，引发突变。
2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。
在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器“vPE”，错误率降至原始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。
12月13-14日，第15届中美绿色能源论坛在南京召开。论坛由中国电机工程学会、美中绿色能源促进会主办，以“碳中和实现路径与 12月16-17日，北京大学经济学院举办第六届“中国百所大学经济学院院长论坛”暨“首届孙尚清发展知识研究与交流奖颁奖典礼 一年前，美国国家点火装置（NIF）产生了一种聚变反应，其释放的能量超过消耗的能量，这种现象被称为点火。今年，NIF通过一次又一次 ? ? 教育、科技、人才三者相互促进、相辅相成。如何构建符合人才成长规律的教育评价机制，让更多优秀的科技人才脱颖而出？如何 ·美国首枚将宇航员送入轨道的商业火箭结束了生命。这枚可重复使用的火箭助推器B1058完成了19次飞行和着陆，在大约 。本文链接：修复缺陷基因更可靠 改造关键蛋白可大幅降低先导编辑错误率http://www.sushuapos.com/show-11-26190-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： 当“无法独处”的现代人“被迫独处”｜荐书
下一篇： 纳米级塑料颗粒能渗入萝卜可食用部分