近日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授洪佳旭与周行涛团队自主研发并发起临床研究的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准。该药物是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。
TGFBI相关角膜营养不良是一种常染色体显性遗传眼病，由TGFBI基因突变导致异常蛋白在角膜内持续沉积，引起患者严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终可致盲。传统的表层角膜切削术或角膜移植术仅能暂时清除沉积物或更换角膜，无法从基因层面阻止疾病复发，患者面临多次手术的负担。
GEB-101是一种基于核糖核蛋白的体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，可从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险。
获批后，合作研发单位计划于美国、中国正式启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。试验预计于2026年第二季度在美国的研究中心启动患者入组，并适时在国内开展相关研究。试验将采用序贯入组方式，评估GEB-101通过单次角膜基质内注射，在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性。
欧洲空间局公布了“欧几里德”空间望远镜拍摄的首批彩色图像，有助于揭示暗物质和暗能量等宇宙奥秘。图为马头星云的 今天上午，中国首家公办本科职业学校——南京工业职业技术大学与柬埔寨柬华理事总会合作共建的柬华应用科技大学成立揭牌 近期，多所高校组织了钓鱼邮件网络安全演练，结果显示部分高校有相当比例的师生“中招”。 例如，太原工业学院微信公众 教育、科技、人才三者相互促进、相辅相成。建设人才强国是实现建设教育强国和科技强国战略目标的关键条件。那么，一个重 中新网伦敦1月2日电 (彭欣怡)当地1月2日，英国气象局发布数据指出，2023年是英国自1884年有气象记录以来第二热的一年，仅 根据近日发表于《男科学》的一项新研究，如果丈夫在妻子怀孕前有饮酒习惯，会对胎儿发育产生负面影响。经常饮酒的男性 。本文链接：基因编辑治疗新药GEB-101获FDA新药临床试验批准http://www.sushuapos.com/show-11-30791-0.html
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