近日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授洪佳旭与周行涛团队自主研发并发起临床研究的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准。该药物是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。
TGFBI相关角膜营养不良是一种常染色体显性遗传眼病，由TGFBI基因突变导致异常蛋白在角膜内持续沉积，引起患者严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终可致盲。传统的表层角膜切削术或角膜移植术仅能暂时清除沉积物或更换角膜，无法从基因层面阻止疾病复发，患者面临多次手术的负担。
GEB-101是一种基于核糖核蛋白的体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，可从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险。
获批后，合作研发单位计划于美国、中国正式启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。试验预计于2026年第二季度在美国的研究中心启动患者入组，并适时在国内开展相关研究。试验将采用序贯入组方式，评估GEB-101通过单次角膜基质内注射，在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性。
·“我相信，有一天我们将能够以像手术那样的精确度来改变致病基因。” ·“目前还没有在大脑中使用任 本次甘肃积石山6.2级地震，震中距青海省省界最近距离5公里，青海多地震感强烈。 在青海省海东市民和县中川乡金田村， ·GLP-1类药物正在以令人兴奋和不安的方式重塑医学、流行文化，甚至全球股市。制药公司掀起一场“肥胖革命”，但 近日，日本政府批准了一项立法，要求6所顶尖大学成立新的管理政策委员会，使外部专家在决策中有更大的发言权。 据《科 根据近日发表于《男科学》的一项新研究，如果丈夫在妻子怀孕前有饮酒习惯，会对胎儿发育产生负面影响。经常饮酒的男性 呼吸道合胞病毒在国内终于有了预防性药物。 2024年1月2日，阿斯利康与赛诺菲共同宣布，长效单克隆抗体尼塞韦单抗（商品名：乐 。本文链接：基因编辑治疗新药GEB-101获FDA新药临床试验批准http://www.sushuapos.com/show-11-30791-0.html
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