近日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授洪佳旭与周行涛团队自主研发并发起临床研究的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准。该药物是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。
TGFBI相关角膜营养不良是一种常染色体显性遗传眼病，由TGFBI基因突变导致异常蛋白在角膜内持续沉积，引起患者严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终可致盲。传统的表层角膜切削术或角膜移植术仅能暂时清除沉积物或更换角膜，无法从基因层面阻止疾病复发，患者面临多次手术的负担。
GEB-101是一种基于核糖核蛋白的体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，可从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险。
获批后，合作研发单位计划于美国、中国正式启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。试验预计于2026年第二季度在美国的研究中心启动患者入组，并适时在国内开展相关研究。试验将采用序贯入组方式，评估GEB-101通过单次角膜基质内注射，在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性。
2023年，对中国高等教育而言，是内外激荡的一年。 ChatGPT的横空出世让高等教育界猝不及防；疫情的结束使得公众对校园 12月18日，由中国科协—北京大学科学文化研究院、中国科协创新战略研究院及北京大学科学技术与医学史系共同主办的“第三 近日，罗氏制药第三届支付创新大会在上海举办。本次活动以“同星共创，聚氏未来”为主题，汇聚了来自医药企业、商业保险 中新网伦敦1月2日电 (彭欣怡)当地1月2日，英国气象局发布数据指出，2023年是英国自1884年有气象记录以来第二热的一年，仅 即使在新冠疫情期间接种了数十亿剂疫苗后，信使核糖核酸（mRNA）疫苗仍令人惊讶。近日，《自然》发表的一项研究表明，mRNA疫苗可 ? ? 。本文链接：基因编辑治疗新药GEB-101获FDA新药临床试验批准http://www.sushuapos.com/show-11-30791-0.html
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