传统的脂质纳米颗粒（LNP），在全身给药后，大多富集在肝脏。这种固有的“肝脏趋向性”，限制了LNP在肝外疾病治疗中的应用。此前，科学家已尝试靶向配体修饰、高通量脂质库筛选等多种策略，但对于如何理性、可预测地设计能够特异性靶向特定器官的递送载体尚不明晰。
近期，中国科学院动物研究所等研究团队，将生物学中结构多变的多肽，与脂质纳米技术中的可电离脂质，这两类生物材料融合，创造出一种全新的肽基可离子化脂质（PIL）材料，开发出名为PILOT的器官靶向mRNA递送平台。PILOT平台可在无需配体修饰和额外脂质加入的情况下，实现多器官特异性mRNA递送，且其PIL靶向修饰策略具有通用性和可预测性，即赖氨酸/精氨酸修饰，可实现mRNA的肺靶向递送；半胱氨酸/组氨酸/酪氨酸/苯丙氨酸修饰，可实现mRNA的肝靶向递送；谷氨酸/天冬氨酸/脯氨酸/色氨酸修饰，及Nα-乙酰化赖氨酸/精氨酸修饰，可实现mRNA的脾脏特异性递送；赖氨酸-酪氨酸二肽的加入，可显著提升mRNA的胸腺靶向递送；阿仑膦酸的加入，可显著提升mRNA的骨骼靶向递送。
进一步，研究团队基于肝靶向与肺靶向PILOT LNP，挑战了在递送上难度较大的先导编辑技术，通过“all-in-one”方式，共同递送PEmax mRNA和工程化向导RNA（epegRNA），实现了在肝脏中13.3%的先导编辑编辑效率，和在肺部7.4%的先导编辑效率。该研究首次通过全身系统性给药，在肺部实现高效先导编辑，为治疗肺遗传病奠定了技术基础。
研究开发的PILOT靶向递送平台，提供了一套可预测、模块化的“设计规则”，减少了开发器官靶向疗法的盲目性和时间成本。这项技术有望应用于针对肺部疾病、脾脏疾病、免疫系统疾病及骨相关疾病的精准基因药物开发，并推动mRNA技术应用到治疗更多重大难治性疾病。
相关研究成果发表在《自然-材料》（Nature Materials）上。研究工作得到国家自然科学基金委员会、科学技术部、北京市等的支持。
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PILOT技术介导多器官特异性的mRNA递送
11月8日，记者从清华大学李菂团队获悉，清华大学天文系教授、中国天眼原首席科学家李菂领衔的国际团队又有新发现。名为FRB 近日，在瑞典斯德哥尔摩召开的第62届国际先进材料大会波罗的海系列会议上，国际先进材料协会（IAAM）为中国科学院大学长聘教授 种子在植物生命周期中发挥着重要作用，而种子寿命是决定能否长期储存的关键因素。莲子具有极强的生命力，能够在自然环境中的泥碳层存活千年，并在适宜条件下萌发。然而，以往研究聚焦于生理结构和生化组分对莲子寿命的 “以中国式现代化全面推进强国建设、民族复兴，是新时代新征程党和国家的中心任务。今天，我们庆祝共和国华诞的最好行动，就是把这一前无古人的伟大事业不断推向前进。”30日在人民大会堂举行的庆祝中华人民共和国成立 《中华人民共和国学前教育法》（以下简称学前教育法）第七章详细规定了各级政府及有关部门对学前教育在安全管理、收费管理、经费预算、督导问责、质量评估、信息公开等方面的监管责任，为解决实践 近年来，学前教育得到快速发展，但仍是国民教育体系的薄弱环节，需要通过立法，贯彻落实党中央、国务院决策部署，破解突出问题，为学前教育高质量发展提供法治保障。在此背景下，《中华人民共和国学前教育 。本文链接：科研人员开发新型“肽基脂质”平台 实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑http://www.sushuapos.com/show-12-1724-0.html
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