美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。
研究团队解释说，并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误，有些遗传疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常，如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达，需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA，还能调控基因表达的单一平台，因此mvGPT应运而生。
mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。这些工具既能各司其职，又能协同作业，展现出强大的综合实力。
研究团队在威尔森病（基因中带有能够导致肝豆状核变性的突变）患者的肝细胞上，测试了mvGPT的性能。结果显示，mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变，还同时增加了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因的表达，并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的另一个基因的表达。在多次测试中，mvGPT均以极高的精确度完成了所有3项任务，展示了其应对复杂遗传状况的能力。
研究团队表示，由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间，因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链，还是用于传递基因编辑工具的病毒，均可作为mvGPT的递送载体。接下来，他们计划在患有其他遗传疾病（如心血管疾病）的动物模型中，进一步测试mvGPT的效能。
美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。
研究团队解释说，并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误，有些遗传疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常，如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达，需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA，还能调控基因表达的单一平台，因此mvGPT应运而生。
mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。这些工具既能各司其职，又能协同作业，展现出强大的综合实力。
研究团队在威尔森病（基因中带有能够导致肝豆状核变性的突变）患者的肝细胞上，测试了mvGPT的性能。结果显示，mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变，还同时增加了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因的表达，并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的另一个基因的表达。在多次测试中，mvGPT均以极高的精确度完成了所有3项任务，展示了其应对复杂遗传状况的能力。
研究团队表示，由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间，因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链，还是用于传递基因编辑工具的病毒，均可作为mvGPT的递送载体。接下来，他们计划在患有其他遗传疾病（如心血管疾病）的动物模型中，进一步测试mvGPT的效能。
据英国《自然》杂志网站19日报道，美国华盛顿大学科学家首次使用生成式人工智能（AI）工具，帮助他们制造全新抗体。研究团队表示，AI设计抗体或能更好靶向一些很难被攻击的药物标靶，但这些抗体距离临床 我国成功发射云海二号02组卫星 中新网北京3月21日电(马帅莎 曹译 张艳)北京时间2024年3月21日13时27分，我国在酒泉卫星发射中心使用长征二号丁运载火箭/远征三号上面级，成功将云海二号02组卫星发射升空，卫星顺利 盲视技术已在猴子身上见效！马斯克脑机接口公司新目标：让盲人重见光明 澎湃新闻记者 吴遇利 Neuralink新技术或将造福数千万名失明人士。 当地时间3月21日，特斯拉CEO埃隆・马斯克在社交平台X(原推特)发文称， 21世纪经济报道记者王峰北京报道 近日，成人职业在线教育企业尚德机构(NYSE:STG)公布了其2023年第四季度及全年未经审计的财务报告。2023年第四季度，尚德机构净收入为5.42亿元（人民币，下 3月23日20时30分许，内蒙古自治区鄂尔多斯市，约200米的高楼、磐石造型博物馆、书籍外形图书馆等主要地标建筑纷纷关闭灯光，人们在静下来的城市里感受地球的呼吸与脉动。今年“地球一小时”中国 美国佐治亚理工学院机械工程师开发了一种控制机器人外骨骼的通用方法。无需专门训练、特别校准，对复杂算法进行调整后，用户穿上外骨骼就可以直接行走。研究成果3月20日发表在《科学·机 。本文链接：新型多功能基因编辑平台面世http://www.sushuapos.com/show-2-10281-0.html
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