瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称,全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞,在未使用免疫抑制剂的情况下,在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活,并发挥功能长达12周。这项技术为根治Ⅰ型糖尿病带来曙光。
Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。现有胰岛素疗法虽能控制病情,但患者仍需终身治疗,且面临心血管病风险增加、寿命缩短等问题。传统胰岛细胞移植受制于免疫排斥反应,需长期服用具有毒副作用的免疫抑制剂。
为攻克Ⅰ型糖尿病治疗中的上述难题,研究团队开创性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技术,对供体胰岛细胞进行了改造:敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原,转导慢病毒以过度表达CD47。得到的低免疫工程细胞随后被精准植入42岁受试者的左肱桡肌。值得注意的是,整个治疗过程完全未使用糖皮质激素、抗炎药和免疫抑制剂。
84天的严密监测显示,移植细胞成功躲避了免疫系统的“追杀”,未引发T细胞活化或抗体反应。影像学检查证实移植物存活良好,患者糖化血红蛋白显著下降42%。尽管目前移植细胞数量仅为治疗需求的7%,但这项生存与功能验证实验已取得关键性突破。
研究团队表示,此次使用的低免疫基因编辑技术可能获得更多治愈性β细胞,未来有望实现无需免疫抑制的糖尿病根治方案,让数百万患者摆脱每日扎针的痛苦及长期并发症的出现。
瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称,全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞,在未使用免疫抑制剂的情况下,在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活,并发挥功能长达12周。这项技术为根治Ⅰ型糖尿病带来曙光。
Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。现有胰岛素疗法虽能控制病情,但患者仍需终身治疗,且面临心血管病风险增加、寿命缩短等问题。传统胰岛细胞移植受制于免疫排斥反应,需长期服用具有毒副作用的免疫抑制剂。
为攻克Ⅰ型糖尿病治疗中的上述难题,研究团队开创性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技术,对供体胰岛细胞进行了改造:敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原,转导慢病毒以过度表达CD47。得到的低免疫工程细胞随后被精准植入42岁受试者的左肱桡肌。值得注意的是,整个治疗过程完全未使用糖皮质激素、抗炎药和免疫抑制剂。
84天的严密监测显示,移植细胞成功躲避了免疫系统的“追杀”,未引发T细胞活化或抗体反应。影像学检查证实移植物存活良好,患者糖化血红蛋白显著下降42%。尽管目前移植细胞数量仅为治疗需求的7%,但这项生存与功能验证实验已取得关键性突破。
研究团队表示,此次使用的低免疫基因编辑技术可能获得更多治愈性β细胞,未来有望实现无需免疫抑制的糖尿病根治方案,让数百万患者摆脱每日扎针的痛苦及长期并发症的出现。
记者19日从兰州大学获悉,天华肉羊通过国家畜禽遗传资源委员会审定鉴定,成为我国首个适应高寒气候的肉羊品种。该品种由兰州大学草地农业科技学院李发弟教授和乐祥鹏教授团队,联合甘肃省武威市天 近日,国家知识产权局等五部门联合印发了《专利产业化促进中小企业成长计划实施方案》(以下简称《实施方案》)。《实施方案》提出,到2025年底,中小企业知识产权意识和专利转化运用能力得到普遍提升 英国《自然》周刊网站3月12日刊登题为《OpenAI的文生视频工具Sora会如何改变科学——以及社会》的文章,作者为乔纳森·奥卡拉汉,内容编译如下:美国开放人工智能研究中心(OpenAI 近年来,电动自行车以便利性受到大众青睐,但相关起火事故威胁着居民的生命财产安全。据国家消防救援局发布的统计数据,2023年全国共接报电动自行车火灾2.1万起,比2022年增加17.4%。电动自行车起火 南方财经全媒体记者马嘉璐 研究员仇雯 广州报道凭借一纸证书,就能获批100万、500万、甚至千万元贷款……数据要素链接金融市场开辟的新财路,正吸引着越来越多的入局者。南方财经全媒 3月23日,“天卫科技03星”暨“华祥苑壹号”卫星在厦门举行出征仪式,这是由厦门本土企业天卫科技制造研发的第三颗服务当地建设的商业卫星,标志着厦门航天卫星应用领域商业化、产业化发展更进一 。本文链接:基因编辑胰岛细胞移植通过功能验证http://www.sushuapos.com/show-2-13406-0.html
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