近期，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。相关研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊Science（《科学》）。
患病人数持续攀升 帕金森病成世界难题
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活。全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。传统药物和手术治疗都只是针对帕金森病的症状进行治疗，不能延缓疾病进展，因而进一步研究帕金森病致病的深层原因并开展针对性治疗，成为全球相关领域科学家竞相探索的战略高地。
△帕金森病病程进展机制及干预手段
全球首次发现FAM171A2靶点是病理性α-突触核蛋白传播的关键
复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过长达5年的潜心钻研，明确了PD关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间的传播“导火索”，并发现了抑制其传播过程的候选新药，为帕金森病治疗提供了新思路。
研究团队首先从大规模人群的全基因组关联分析中，发现FAM171A2是帕金森病风险基因，FAM171A2是一种神经元细胞膜蛋白，但其功能此前从未被人研究过。郁金泰团队经过系列研究证实了神经元膜受体FAM171A2蛋白是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键，在全球首次揭示了FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。
基于帕金森病患者临床样本分析，团队发现帕金森病患者大脑中FAM171A2蛋白含量增高，且FAM171A2含量越高的患者，其脑内病理性α-突触核蛋白含量也越高。紧接着，通过一系列体内外实验，研究团队发现在神经元细胞膜上，FAM171A2像“智能识别门”一样，可选择性地结合病理性α-突触核蛋白，并携带其进入到神经元中，诱导神经元内单体形式的α-突触核蛋白发生错误折叠，造成神经元死亡和其在神经元间的传播。随后，研究团队通过转基因动物证实，敲除小鼠神经元上FAM171A2，可以有效控制小鼠帕金森样症状的进展。
对于此次的研究发现，《科学》杂志审稿人指出，识别病理性α-突触核蛋白聚集体的神经元受体是帕金森病研究领域的“圣杯”，它能提供阻断病理传播并延缓疾病进展的治疗方法；该研究探讨了一个至关重要且具有重大意义的科学问题，是一项非常有趣、新颖、重要且具有转化意义的研究。
帕金森病患者在出现运动症状之前十几年，大脑内就已存在α-突触核蛋白病理，本次研究发现有望在疾病的临床前期、前驱期和临床期通过靶向抑制原创新靶点FAM171A2，阻断病理性α-突触核蛋白传播，延缓帕金森病进展。此外，开发靶向FAM171A2新药还可补充目前在临床期改善运动症状的补充多巴胺水平的药物治疗、在临床晚期用脑起搏器的神经调控治疗手段，构建更完善的帕金森病标本兼治的治疗新体系。
在这一成果基础上，郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利，接下来，将全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用。
机票扩大免费退改范围：航司越“卷”消费者越得利 然玉 1月10日起，南航、东航新版机票退改规则生效。根据公告，南航、东航扩大了客票免费退改范围，放宽了因病退改规则，并新增了票价波动的退票规则等。被视为“ 中新经纬2月19日电 据《华尔街日报》中文网19日报道，欧洲监管机构将对苹果公司(Apple Inc., AAPL)处以超过5亿美元的罚款，理由是这家科技巨头不公平的阻碍了其他音乐流媒体竞争对手。 《华尔街日报》中文网援引 春节假期中国民航运输旅客创历史新高 中新社北京2月18日电 (记者 刘文文)记者18日从中国民航局获悉，2024年春节假期(2月10日―2月17日)民航市场平稳有序运行，全国民航累计运输旅客1799.2万人次，日均运输旅客224.9 OpenAI首个视频生成模型发布 可用文本生成视频 虚拟与现实已分不清？Sora将带来什么 在2月16日，OpenAI宣布推出全新的生成式人工智能模型“Sora”。据了解，通过文本指令，Sora可以直接输出长达60秒的视频，并且包 2月电影票房破100亿，传媒板块多股涨停，行业有望持续繁荣 2月23日，传媒板块盘中持续走强，截至发稿，宣亚国际20%涨停，赛因集团涨超19%，文投控股、天威视讯、中视传媒等多股涨停，川网传媒、百纳千成涨超8%。 消息上，据 最高检：对未成年人实施网络暴力依法从重处罚 中新网2月23日电 据最高人民检察院微博消息，2月23日，最高人民检察院法律政策研究室主任高景峰在访谈时介绍，对网络暴力违法犯罪，应当体现从严惩治精神，依法严肃追究，切实 。本文链接：全球首次！复旦大学科研团队发现帕金森病全新治疗靶点http://www.sushuapos.com/show-5-46975-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： 雨水到，中医教你“顺势而为”过春天