中国发展改革报社记者 杜壮
3月21日，由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会、中华医学会罕见病分会联合多家医院举办的“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”在北京罕萌诊所圆满举办。正值该诊所成立一周年，多位医学专家现场为肝豆状核变性患者科普答疑，该疾病的最新治疗药物在北京罕萌诊所开出全国首张处方，开启国内肝豆状核变性治疗新阶段。
北京罕萌诊所就肝豆状核变性新药开出全国首张处方后，患者在病房拿到药物（北京罕萌诊所供图）
此前2024年3月，在顺义区政府、天竺综合保税区和中国罕见病联盟、北京协和医院等支持下，北京罕萌诊所落地北京罕见病药品保障先行区，一年以来，已为300余名病友提供免费诊疗、心理疏导等服务，引进罕见病药品50余个品类，探索罕见病诊疗、用药、康复、保障全链条解决方案。
肝豆状核变性位列我国《第一批罕见病目录》，由Wilson在1912年首先描述，故又称为威尔逊病（Wilson Disease, WD）。患者由于体内铜离子转运及排泄障碍，出现肝脏病变、神经系统及其他多系统受累，从8个月至70多岁均可能发病，如不治疗会危及生命，但及早诊治，患者可有正常的生活，曲恩汀常作为青霉胺不耐受WD患者的用药。此前，国内青霉胺不耐受WD患者常常无奈中断治疗，病情复发，饱受折磨；如今，北京罕萌诊所开出四盐酸曲恩汀片在我国获批上市后的首张处方，标志着WD群体的用药需求将进一步得到有效解决。
北京首都机场临空经济区管委会副主任王鑫表示，北京罕见病药品保障先行区在北京市、顺义区多部门的支持下积极推进建设，北京罕萌诊所一年来的患者服务工作，充分体现了先行区的建设成果，今天开出肝豆状核变性新药首张处方，有望大幅提升患者生活质量，是先行区不断满足罕见病患者用药需求的又一里程碑，顺义区政府、北京天竺综合保税区将继续支持诊所发展，让罕见病药品保障先行区的政策惠及越来越多的罕见病患者。
在北京罕萌诊所中医科主任医师、中日友好医院儿科主任医师张知新教授主持下，北京协和医院儿科主任医师、在北京罕萌诊所多点执业的邱正庆教授，为患者带来有关WD诊疗策略与全生命周期管理知识的详细介绍；随后，首都医科大学附属北京佑安医院肝病中心一科主任郑素军教授、首都医科大学附属北京朝阳医院神经内科主任王朝东教授、中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授、同馨肝豆病患信息服务中心负责人严青老师，深入探讨了WD常见症状防治、患者自我管理、保障体系建设等话题，让现场的患者群体受益匪浅。
WD主要影响患者肝脏、神经系统，导致肝炎、运动功能障碍、震颤、步态异常等症状。郑素军、王朝东分别作为肝病、神经疾病专家，耐心地为一对一咨询的患者答疑解惑，鼓励病友做好养肝护肝、持续康复锻炼，给了大家重新拥有美好生活的十足信心。
本次活动中，医学专家为病友答疑解惑、耐心指导的过程得到现场记录留档，将为北京罕萌诊所的“线上智慧问诊系统”积累宝贵数据。罕见病患者往往需要长期随访，今后北京罕萌诊所的线上管理、诊疗系统将不断完善，有望让患者足不出户就能接受专业指导，做好自我疾病管理，不必为求医舟车劳顿，享有高质量的生活。
北京罕萌诊所目前已初步构建起“诊所+若干顶级医生团队+患者（1+N+1）”的诊疗体系，将继续协同公益、慈善、保险、检测机构，持续为患者提供专业、可靠、高效的诊疗用药方案，打造患者就医服务一体化网络，努力成为最受罕见病患者认可的综合性医疗平台。
据悉，“罕萌呵护计划”由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会、中华医学会罕见病分会于2024年发起，基于线下的北京罕萌诊所，为罕见病患者提供患者咨询、多学科诊疗、科普教育、心理关爱等长期服务，迄今已开展多期活动。本期活动借全国首张处方落地本诊所的契机，让肝豆状核变性群体收获全新用药方案的同时，对疾病管理有了深入认知，“罕萌呵护，向阳而生”，未来更多罕见病病种的患者关爱活动，将持续在北京罕萌诊所开展。
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