21世纪经济报道记者李佳英、季媛媛 广州、上海报道
细胞疗法，作为新一代精准医疗技术的典范，正在推动全球生物制药行业的最新一轮发展和变革。在全球市场，得益于技术、政策和市场的共同驱动，细胞疗法产业展现出强劲的发展势头。
近日，强生公布了2024年业绩，全年总营收888.21亿美元，同比增长4.3%。强生旗下创新制药和医疗科技，分别实现了569.64亿美元、同比增长4.0%以及318.57亿美元、同比增长4.8%的收入。梳理强生的业绩报告也不难发现，其与传奇生物共同推进的CAR-T治疗药物Carvykti表现较为亮眼。
公开数据显示，Carvykti凭借着92.7%的增长速度一马当先，成为了强生2024年创新制药业务中增长最为迅猛的产品，其全年销售额达9.63亿美元，比去年翻了近1倍。2024年4月，FDA基于CARTUDE-4研究结果，批准该药用于多发性骨髓瘤的二线治疗，这是Carvykti获批的第二个适应证。随着适应证的扩大及产能提升，该药未来还具有很大增长空间。
有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，细胞疗法作为精准医疗领域的重要分支，近年来在全球范围内取得了显著的进展。随着技术的不断突破和监管环境的逐步优化，细胞疗法在治疗多种难治性疾病方面展现出巨大的潜力。特别是在癌症治疗领域，CAR-T细胞疗法已经取得了显著的临床效果，并且得到了监管机构的批准。以强生公司与传奇生物合作开发的Carvykti为例，该药物在2024年实现了销售额的大幅增长，显示出市场对于这类创新疗法的高度认可和需求。随着更多适应证的批准和生产规模的扩大，预计细胞疗法将继续保持强劲的增长势头。
“随着更多的临床试验成功和新疗法的上市，细胞基因治疗有望成为生物制药行业的重要增长点。然而，这一领域也面临着高成本、生产复杂性以及监管等挑战，需要行业参与者和监管机构共同努力，以确保患者能够及时获得这些创新疗法。”该分析师说。
根据弗若斯特沙利文的数据，自2015年以来，全球细胞基因治疗行业开始迅速增长。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球细胞基因治疗市场规模将达到305.4亿美元。
细胞疗法海外增长强劲
西达基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的经基因修饰的自体T细胞治疗产品，该产品通过编码嵌合抗原受体（CAR）对自体T细胞进行修饰，使其能识别并清除表达BCMA的骨髓瘤细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤浆细胞以及晚期B细胞表面。该产品CAR包含双表位结合域、铰链及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信号域，与表达BCMA的靶细胞结合后，CAR会诱导T细胞的活化、扩增以及靶细胞的清除。
2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森公司签订了一项全球独家许可与合作协议，以研发和商业化西达基奥仑赛。传奇生物负责大中华地区的市场开发和商业化，大中华地区外的全球其他地区则由强生主导。
而在2024年8月，传奇生物宣布，公司自主研发的细胞治疗产品卡卫荻®（通用名：西达基奥仑赛注射液）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。
西达基奥仑赛注射液的获批是基于在国内进行的一项多中心确证性Ⅱ期临床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在评估西达基奥仑赛注射液在既往接受过至少三线治疗（包括至少一种蛋白酶体抑制剂和至少一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效及安全性。
彼时，据CARTIFAN-1临床试验主要研究者陈赛娟院士介绍，多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的恶性浆细胞肿瘤，约占血液恶性肿瘤的10%，患者终将面临复发，且随着复发次数增多，治疗难度也随之增加，患者的缓解质量更差，无进展生存期（PFS）和复发后的生存时间越短。西达基奥仑赛注射液由两个靶向BCMA的纳米抗体串联构成，在体内与表达BCMA的骨髓瘤细胞结合，诱导T细胞的活化与增殖，从而清除骨髓瘤细胞。
而在2024年上半年，该药物就给出了较好的业绩表现。根据财报，2024年上半年，该产品销售额为3.43亿美元，较2023年同期增长81.5%。另外，根据2024年第三季度财报，传奇生物与强生合作的CAR-T产品Carvykti（西达基奥仑赛）第三季度增长87.7%，销售额2.86亿美元，其中美国市场销售额为2.58亿美元，这意味着超过九成的销售额来自美国市场。
国内药物可及性仍待突破
在Carvykti在海外市场大放异彩之际，本土药企的CAR-T药物还在经历无序竞争。
据21世纪经济报道记者统计，截至目前，国内已有六款CAR-T产品，除了西达基奥仑赛注射液之外，还有药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、复星凯特的阿基仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液以及科济药业的泽沃基奥仑赛注射液五款产品。
在财报数据层面，药明巨诺披露，公司2024年上半年收入8680万元，较去年同期的8770万元有小幅下降，目前，药明巨诺仅一款商业化产品。另外四家药企均未完全披露相关药物的销售额。
不过，复星医药在2024年半年报中表示，截至2024年6月底，该药已被纳入超过110款城市惠民保和超过80项商业保险，备案的治疗中心覆盖全国超28个省市、数量超过170家。科济药业在2024年半年报中提及，截至2024年7月31日，泽沃基奥仑赛注射液被纳入近20个省或市的惠民保及商业保险，完成认证及备案的医疗机构覆盖全国19个省市、数量超过100家，共计从华东医药获得52份订单。
前述券商分析师向21世纪经济报道记者表示，自2017年全球首款CAR-T上市以来，国内外CAR-T生产工艺已经非常成熟，经过这几年的发展，国产CAR-T产品也接连获批。全球范围来看，目前CAR-T靶点还是相对固定和有限，有待于进一步的技术突破。从数据统计上来看，目前获批上市产品的临床药效并没有非常显著的差异，因此更考验各家的成本控制能力。
目前大部分CAR-T疗法需要个体化制备，CAR-T的个体化定制特点决定了较高的生产成本和生产管理成本。“一针见效”这一特点也是目前所有已经获批CAR-T定价较高的原因之一，如何推动药物的可及性已然成为各方关注的焦点。
复星国际联席CEO陈启宇日前在上海两会期间也表示，当下细胞治疗仍存在诸多问题待解决。一方面，基本医保“保基本”原则下高值细胞与基因治疗药品存在准入难题。细胞与基因治疗药物由于其疗效确切，一次性使用即可带来潜在治愈，同时其生产制备工艺极为复杂，涉及诸多环节与高昂投入，成本相较于传统药物来说较为高昂；另一方面，广大患者用药可及性上面临挑战。 细胞与基因治疗药物在中国的定价远低于全球价格，但百万定价超出公众负担能力，限制了其广泛应用。
“支付能力制约导致细胞与基因治疗药物市场需求难以充分释放。企业在研发和生产过程中投入了大量的资金和资源，但产品上市后面临着患者购买力不足的困境，难以实现预期的市场规模和经济效益。”陈启宇认为，这不仅影响了企业的盈利能力，也削弱了企业进一步加大研发投入和创新的动力。
加速探索不同支付路径
细胞疗法的应用常常受制于动辄上万美元的价格。这也是由于天价药物的一端是长时间等待“有药可医”的患者，另一端是付出大量研发成本的药企。将创新成果最终送到患者手中，并非“一次性”就能解决的问题，而提高可及性和可负担性，一直是企业和医患都在关注的难题。
从各家药企的年报不难发现，商业保险、惠民保等成为解决支付难题的办法之一。
“随着技术的发展，所有新型药物从诞生初期到普及的过程中，成本和价格都会逐渐降低，比如疫苗、抗体药物都经历了价格从昂贵到平民的变化过程。CAR-T疗法也会是这样的趋势，未来几十年，我们非常有希望看到CAR-T药物的普及。”上述券商分析师表示，需要注意的是，安全性、有效性、可及性对疗法的推广都具有重要意义。在保证安全性和有效性的基础上追求可及性，应该是从业人员的共同追求，而不是盲目追求“地板价”。
该券商分析师进一步表示，企业层面的降本增效对于推动可及性非常关键，这包括工艺、生产仪器和耗材的选择。未来随着市场需求的扩大，如果生产还停留在人工操作，一方面对于技术的熟练程度要求非常高，对产能是一种挑战，另一方面也不利于降低生产成本。因此，使用自动化封闭的生产系统已经成为行业的发展趋势。
除了从成本入手，探索多元化的支付体系也被认为是一大趋势。近年来，上海市政府出台了一系列鼓励细胞与基因治疗行业发展的举措和政策，在推动产业创新发展方面取得了一定成效。比如 CAR-T 药品已经连续三年纳入“沪惠保”保障范围，最高可赔付50万元，有效减轻了患者的医疗负担，为更好地满足患者需求，助力多层次医保体系的建设，持续激发行业的创新活力。
陈启宇也建议，在沪惠保责任设计中适度提高特药责任的赔付总比例，给予细胞与基因治疗药品更多的支持。
目前惠民保主要赔付责任是医疗责任（医保内或医保外），而对特药责任的赔付仅占保费的 10%左右。
“为了推动惠民保产品可持续发展，建议沪惠保适度提升特药赔付责任， 为细胞与基因治疗药品支付保留合理空间， 从而更好地为参保人遭遇灾难性医疗支出时进行支付补偿。”陈启宇建议，科学合理地设置特药赔付上限，取消不合理设置，科学精算、适度控制、实现对细胞与基因治疗药品的合理赔付，确保赔付责任的连贯性和稳定性，切实保障患者的用药可及性，增强其后续投保意愿。
陈启宇强调，需要引导纯商业保险优先参考丙类目录，形成“医保评估推荐，商保合理采纳”的机制。让商保行业通过医保规范系统了解创新药情况，获得医保专业评估后，加快商保精算和保险产品设计，推动更多疗效确切的创新药在商保中实现支付补偿。
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