21世纪经济报道记者 闫硕
在全球医药研发成本高企、成功率低迷的背景下，人工智能（AI）正以前所未有的速度重塑药物发现与开发范式，成为全球科技与医药领域交叉创新的核心赛道。
回望2025年，AI制药正从概念验证迈入价值兑现初期，成为全球产业资本、政策制定者与科研机构共同聚焦的战略高地。过去一年，AI制药领域投融资活跃、BD（商务拓展）合作密集、企业布局多元，政策与产业共振，推动行业进入规模化发展的“快车道”。
北京中关村学院首席科学家刘海广向21世纪经济报道记者表示，传统药物研发常被认为是串行推进的过程，但借助AI制药相关平台，有望改写这一固有模式。目前，在AI制药乃至整个AI for science（人工智能驱动的科学研究）领域，不仅需要模型层面的创新设计，更需要解决数据方面的难题，要推动“数据资本化”。
而随着模型创新与数据治理的逐步突破，行业也将迎来关键的发展拐点，市场对行业里程碑与核心参与者的关注也日益升温。
国金证券分析师赵海春认为，从AI药企的角度，随着AI制药行业奇点来临，首个重要时点，必然是人类首个AI驱动研发药物的获批上市。同时，因为AI制药本身是科技跨界的崭新赛道，未来的首个破局者，即可能是AI药企，也可能是传统仿创龙头在AI领域前瞻深耕者，还可能是非药领域的新进科技公司。
投融资活跃
药物开发是一项复杂且耗时的工作，传统上依赖于药物开发者的经验和反复试验。AI技术的出现，尤其是新兴的大型语言模型和生成式人工智能，有望重新定义这一范式。
GHDDI数据科学部负责人郭晋疆向21世纪经济报道记者介绍，一款新药的诞生往往需要数十年研发周期、数十亿元资金投入，且成功率极低。核心原因在于，药物研发如同在巨大迷宫中寻找唯一正确路径，一款合格的候选药物需同时满足多重关键条件，包括具备疗效、安全性达标、易于合成等，任何一项指标不达标，便意味着研发功亏一篑。
近年来，AI技术的突破为打破这一困局提供了新可能。不过，早期AI赋能模式仍存在局限，多是研发人员借助计算机在已知化合物库中进行“大海捞针”式筛选，寻找具有潜在生物活性的分子，再通过合成或采购后开展实验。这种模式不仅效率低下、有效分子命中率低，还面临专利风险。
郭晋疆指出，融合生成式人工智能技术与多模态大模型技术的新型AI实现了关键突破，它能针对不同疾病，精准生成具有潜在生物活性的药物分子。其分子结构的新颖性能帮助科研工作者更快速设计出兼顾疗效、安全性与可合成性的潜在候选药物，为药物研发开辟了全新路径。
在技术突破的推动下，全球AI制药行业正呈现多点开花的发展态势。摩熵投融资数据显示，截至12月24日，全球AI制药公司超350家。其中我国至少有101家，大部分处于初创期与萌芽期，处于成长期与成熟期的有10余家，包括晶泰科技、英矽智能、太美医疗、康韵生物等。治疗领域则覆盖肿瘤、感染、免疫调节、皮肤病、胃肠道系统、眼科等多个关键领域。
产业热度的攀升，也带动了资本市场的持续关注。摩熵投融资数据显示，今年以来，全球AI制药相关投融资事件近80起。其中我国至少有31起，红杉中国参与投资4起，另外芯能创投、联想创投、中金资本、BV百度风投等多家机构同样表现活跃，参与投资2起。
从时间维度看，近三年我国AI制药投融资呈持续上涨趋势，从2023年的19起增至2024年的25起，今年进一步上升至31起，这一规模已与2021年的32起、2022年的33起相当，彰显了资本对这一赛道的长期看好。
其中，英矽智能的最新融资动态引发业内广泛关注。该公司于今年6月披露了E轮融资，融资规模达1.23亿美元，投资方包括浦东创投、华平投资、浦东资本、奥博资本、Lilly Ventures等多家机构。这也是生物医药企业股权投资“浦港联合领投”的首单案例。
随着技术与资本的双重加持，AI制药有望加速创新药物问世，为全球患者带来新的治疗希望。
合作规模扩容
近年来，尤其是今年以来，我国AI制药平台不断上线。据21世纪经济报道记者初步统计，仅12月，就有AI孔明、Proteincraft两大平台上线，另有Pharma.AI等多个平台实现更新。
其中，全球健康药物研发中心（GHDDI）的“AI孔明”，构建了覆盖靶点结构分析、分子生成、活性预测、成药性评估与多目标优化的一体化研发体系。这也是国内首个秉持普惠与可及性原则，聚焦应对疟疾、结核病以及病毒等全球健康疾病挑战的开放式AI制药平台。粒影生物的Proteincraft可针对合成生物学、生物医药、绿色农业等多领域提供模块化解决方案。
平台的密集落地与迭代，正推动AI制药从技术探索走向临床验证。10月，剂泰科技自研的人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM候选药物MTS-004达到III期临床研究主要终点，成为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药。该药物也是中国首款且目前唯一一款完成III期临床试验的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情绪失控）药物。
临床端的实质性突破，也印证了行业对AI制药的战略重视。今年7月，风投公司Define Venture发布了制药巨头高管对AI观点的调研报告。这份基于对40多位制药和技术领导者的采访和调查显示，AI已从孤立的试点转变为一项战略要务，在成本上升、利润率收紧和法规不断变化的情况下，其紧迫性日益增强。
根据报告，制药行业思维模式发生了重大转变。历来倾向自主研发AI工具的制药业，目前只有30%的公司打算继续沿用该模式，另有40%的公司倾向于混合战略，还有30%的公司优先考虑外部解决方案。
这种开放合作的趋势，近年来正持续发酵。根据智药局数据，2023年MNC（跨国公司）在AI+药物研发领域达成超30项合作，已披露的总价值约100亿美元；根据创药网数据，2024年有至少23起大型药企与AI相关公司建立的合作或收购交易。目前，全球十大制药巨头均已布局AI。
另外，据国金证券统计，截至2025年11月21日，今年全球AI制药BD交易已达12项。
其中，6月，阿斯利康与石药集团就AI引擎双轮驱动的高效药物发现平台订立战略研发合作，合同总金额53.3亿美元，成为行业焦点；晶泰科技以总规模58.9亿美元的AI药物发现合作订单，刷新行业年度纪录，成为全球极少数在AI大分子生物药与AI小分子药领域均获国际药企高额合作的企业。
万联证券指出，企业合作共担风险有利于推动AI制药从“概念”走向“现金流”。“技术升级+成本优势+资本压力”推动国产新药成跨国药企研发“加速器”，海外授权缩短生物技术公司资金回笼周期，有利于推动管线进度，海外授权亦是跨国企业对国产创新药技术的背书。
面临数据短缺难题
根据《Nature》杂志2025年3月的报道，用于预测蛋白质结构的革命性诺贝尔奖获奖工具AlphaFold，正面临药物数据短缺的问题。
赵海春认为，数据是AI制药研发的基础资源，而AI在科学研究中面临的关键挑战，就在于能否获取充足的高质量数据以开发有效模型。尽管公共数据丰富，但最有价值的知识往往仍隐藏在企业机密的数据孤岛中。即便各行各业越来越愿意分享非竞争性见解，但这种合作往往受到底层数据机密性的制约。
“制药领域看似化合物种类繁多，但真正有明确标注、可信度高的数据有限。”刘海广向记者表示，大量数据沉淀在制药企业内部，受商业保密等因素限制限难以充分流通，这在一定程度上制约了AI在药物研发领域的功能发挥。
他表示，科学智能化是必然趋势，更是全人类的共同事业。期待科研工作者携手合作，将分散的知识与数据整合起来，形成“滚雪球”效应。唯有雪球越滚越大，才能避免相关研究半途而废。
针对数据流通难题，刘海广提出“数据资本化”的解决思路。他认为，可以建立完善的安全保障机制与合理定价体系，当数据共享产生的价值高于企业独自利用的收益时，数据自然会实现高效流通。这一机制的构建，既需要政府引导、公益机构参与，也需完善配套监管框架以保障数据流通的合规性与安全性，同时为企业预留创新空间。
需要指出的是，即便实现了海量数据的共享，后续的数据处理以及复杂模型的运行，都离不开强大的算力保障，这也是AI制药平台开发过程中不可忽视的关键环节。
刘海广表示，当前算力发展已迎来新变革，大模型的快速发展正推动通用人工智能加速前进，算力效率较以往大幅提升。回溯过往，在算力与算法均存在短板的阶段，算力不足确实曾是阻碍生命科学领域AI应用发展的重要因素。
目前，亚马逊、谷歌、微软、阿里等全球科技巨头，均能为药企提供充足的云端算力支持。赵海春认为，AI制药三要素中的数据与算力，目前并不构成相关药企的太大掣肘，模型才是制胜关键。研发过程中的数据与模型构建正反馈飞轮，将成就目前领先企业的护城河。
总而言之，随着模型性能的持续提升、数据治理体系的不断完善以及监管框架的日益清晰，AI制药将成为衡量国家医药创新竞争力的核心赛道之一，推动全球医药产业进入全新的创新周期。
本文链接：资本涌入、合作爆发，AI制药迈入加速发展期｜记“医”2025http://www.sushuapos.com/show-9-77933-0.html
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