科技日报北京4月14日电 （记者刘霞）美国得克萨斯大学奥斯汀分校科学家鉴定出一种天然存在的酶——Al3Cas12f。分析结果显示，该酶体积足够小巧，可搭载于腺相关病毒载体（目前基因编辑疗法的主流递送工具）之中，顺利送入人体内。在此基础上，团队设计出一款增强型CRISPR基因编辑系统，不仅能实现体内靶向递送，还能以高达90%的效率精准编辑人体细胞。相关论文发表于最新一期《自然·结构与分子生物学》杂志。
研究示意图。图片来源：《自然·结构与分子生物学》杂志对CRISPR技术应用而言，此前常用的基因编辑蛋白体积偏大，难以搭载靶向递送系统，临床应用因而多局限于体外操作细胞，如血液与骨髓等。如今，这一困局有望被彻底改写。
团队借助成像与机器学习工具，对Al3Cas12f酶的结构进行了细致解析。他们发现，与其他大小相近的酶相比，Al3Cas12f能够形成更稳定、连接更紧密的复合体，使其在人类细胞中运作更加高效。此外，与其他研究对象相比，Al3Cas12f基本处于预组装状态，片段生成后不久即可投入使用。不过，该系统在编辑哺乳动物细胞方面的效率此前尚显不足。
为此，团队进一步设计出该酶的多种变体。其中，一款名为Al3Cas12f RKK的变体脱颖而出，在测试靶点上显著提升了编辑效率，由原先不足10%跃升至80%以上。尤其值得一提的是，在基因组一处常见编辑区域，其效率更是高达90%。这表明，这款经工程化改造的紧凑型编辑器显著拓展了低剂量、腺相关病毒兼容的治疗性基因组编辑可行性，为设计更具治疗潜力的紧凑型基因组编辑器提供了崭新框架。
团队计划对包装于腺相关病毒载体中的酶性能展开测试。美国国立卫生研究院国家普通医学科学研究所代理所长艾瑞克·布朗博士评价道，基因编辑系统的智能递送是一个具有广泛临床意义的构想，最新发现向着这一目标迈出了至关重要的一步。
广东省科学院生态环境与土壤研究所研究员刘芳华团队在电能微生物和水铁矿促进产氢机制方面取得新进展。近日，相关成果先 何梁何利基金2023年度科学与技术奖评选结果揭晓。 何梁何利基金是香港爱国金融实业家何善衡、梁銶琚、何添、利国 教育、科技、人才三者相互促进、相辅相成。建设人才强国是实现建设教育强国和科技强国战略目标的关键条件。那么，一个重 冰岛气象局当地时间12月30日说，雷克雅内斯半岛渔港小镇格林达维克附近一座火山的岩浆在地下岩浆通道内积聚，当地可能再 近日，日本新潟大学等机构参与的一个国际研究团队报告，他们利用载人潜水器调查了日本海沟，在海底发现了2011年日本“ 关于公布2023年辽宁省自然科学学术成果奖评选结果的通知 各市人力资源和社会保障局，省级学会（协会、研究会），市科学技术协 。本文链接：增强型“基因魔剪”能在体内高效递送和编辑http://www.sushuapos.com/show-11-33625-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： 天然果蔬清洗液可去农残延保鲜
下一篇： “奥斯陆病人”实现HIV长期缓解