25日，记者从中国农业大学获悉，该校生物学院副教授张然团队联合北京首农股份有限公司首席科学家李宁团队，开发出一种在动物体内具有高效基因编辑能力的超小型基因编辑器——TnpB，有望成为我国开发基因编辑动物的底层基因编辑工具。相关成果日前发表在国际期刊《细胞发现》上。
基因编辑技术可精准创造动物的优良性状，在抗病、节约粮食、提高动物福利和环境友好等方面展现出巨大潜力。据了解，我国是国际基因编辑动物研发数量最多的国家之一。然而，当前大多数基因编辑工具专利掌握在发达国家研发机构和企业手中。
论文共同通讯作者张然告诉科技日报记者，来自耐辐射奇球菌的小型基因编辑器（ISDra2-TnpB）于2021年首次被发现，其大小仅有408个氨基酸，只相当于经典基因编辑器中Cas9蛋白的三分之一。因此，它具有更高的递送灵活性。此次，研究小组首次证实该小型基因编辑器可在哺乳动物体内实现高效精准编辑。
不仅如此，该团队还开发出一系列截短的超小型基因编辑器。该编辑器通过缩短TnpB蛋白（一种转座子编码的蛋白）的C端来生成，在哺乳动物细胞和小鼠体内同样具有高效的基因编辑能力。研究显示，仅有379个氨基酸大小的超小型基因编辑器基因编辑效率最佳，可在哺乳动物体内实现单基因或多基因同步精准编辑，且没有检测到脱靶效应。
张然透露，目前，超小型基因编辑器（TnpB）及其在哺乳动物体内的基因编辑能力已获得中国发明专利授权，对于推进我国基因编辑动物创新和产业发展具有重大意义。
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