据英国《自然》网站19日报道，澳大利亚悉尼科技大学与意大利米兰IRCCS圣拉斐尔医院的科学家报告了一项干细胞疗法的长期跟踪调查结果：一男一女两位患者，因罹患一种罕见且极具破坏性的自身免疫疾病，在接受干细胞移植后，病情已稳定缓解超过15年。这一积极信号表明，该疗法值得开展更大规模的临床试验。相关论文发表于《细胞》旗下《Med》杂志。
图片来源：《自然》网站
两位患者所患的是一种严重甚至可能致命的疾病——视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。病因在于，他们体内的免疫细胞错误地产生抗体，肆意攻击脊髓以及连接眼睛与大脑的视神经。症状每次持续数天到数月不等，表现为眼痛、视力丧失、呕吐，乃至手臂和腿部无力或瘫痪。当前的常规疗法需持续用药以预防发作，但药物在这两名患者身上均未起效。
在此次试验疗法中，两人接受了“异基因造血干细胞移植”治疗，供体的干细胞取自他人血液。该疗法此前已用于治疗某些癌症、镰状细胞病等血液疾病，这是其首次被用来对抗NMOSD。
移植干细胞前，两人还接受了一个短暂疗程的抗体与免疫抑制药物，旨在清除免疫系统中那些会产生攻击脊髓和视神经的抗体的B细胞。
结果显示，移植后，两名患者体内均不再产生与NMOSD相关的抗体，免疫系统重新恢复健康。男性患者的神经功能得到改善，回归正常生活，还拥有了两个孩子；女性患者双臂的活动能力比治疗前提高，且无需再依靠药物缓解症状。
团队解释说，这种疗法相当于把患者整个免疫系统“推倒重建”。相比之下，那些使用患者自身干细胞的方法，只是对免疫系统进行“重置”。另外，该疗法所用的干细胞取自供体血液，与从骨髓中采集干细胞相比，创伤更小。
不过，该研究样本量较小，目前尚不清楚干细胞移植是否对每一位NMOSD患者都有益。此外，找到合适的供体同样是一大挑战。尽管如此，这项研究仍可作为启动临床试验的有力依据。
团队坦承，两名患者均出现了一些副作用，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏，以及膀胱癌。干细胞移植后继发癌症并不罕见，需要在风险与症状改善及生活质量提升之间仔细权衡。而且，干细胞移植本身也存在风险，治疗后出现的感染是与该疗法相关的第二大常见死因。因此，这种手术现阶段仅限于那些标准治疗无效，或同时患有其他自身免疫性疾病的年轻患者。
据英国《自然》网站19日报道，澳大利亚悉尼科技大学与意大利米兰IRCCS圣拉斐尔医院的科学家报告了一项干细胞疗法的长期跟踪调查结果：一男一女两位患者，因罹患一种罕见且极具破坏性的自身免疫疾病，在接受干细胞移植后，病情已稳定缓解超过15年。这一积极信号表明，该疗法值得开展更大规模的临床试验。相关论文发表于《细胞》旗下《Med》杂志。
图片来源：《自然》网站
两位患者所患的是一种严重甚至可能致命的疾病——视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。病因在于，他们体内的免疫细胞错误地产生抗体，肆意攻击脊髓以及连接眼睛与大脑的视神经。症状每次持续数天到数月不等，表现为眼痛、视力丧失、呕吐，乃至手臂和腿部无力或瘫痪。当前的常规疗法需持续用药以预防发作，但药物在这两名患者身上均未起效。
在此次试验疗法中，两人接受了“异基因造血干细胞移植”治疗，供体的干细胞取自他人血液。该疗法此前已用于治疗某些癌症、镰状细胞病等血液疾病，这是其首次被用来对抗NMOSD。
移植干细胞前，两人还接受了一个短暂疗程的抗体与免疫抑制药物，旨在清除免疫系统中那些会产生攻击脊髓和视神经的抗体的B细胞。
结果显示，移植后，两名患者体内均不再产生与NMOSD相关的抗体，免疫系统重新恢复健康。男性患者的神经功能得到改善，回归正常生活，还拥有了两个孩子；女性患者双臂的活动能力比治疗前提高，且无需再依靠药物缓解症状。
团队解释说，这种疗法相当于把患者整个免疫系统“推倒重建”。相比之下，那些使用患者自身干细胞的方法，只是对免疫系统进行“重置”。另外，该疗法所用的干细胞取自供体血液，与从骨髓中采集干细胞相比，创伤更小。
不过，该研究样本量较小，目前尚不清楚干细胞移植是否对每一位NMOSD患者都有益。此外，找到合适的供体同样是一大挑战。尽管如此，这项研究仍可作为启动临床试验的有力依据。
团队坦承，两名患者均出现了一些副作用，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏，以及膀胱癌。干细胞移植后继发癌症并不罕见，需要在风险与症状改善及生活质量提升之间仔细权衡。而且，干细胞移植本身也存在风险，治疗后出现的感染是与该疗法相关的第二大常见死因。因此，这种手术现阶段仅限于那些标准治疗无效，或同时患有其他自身免疫性疾病的年轻患者。
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