1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
眼眸深邃似海、璨如星河，中国医学科学院生物医学工程研究所眼科诊疗技术研发团队（以下简称“团队”）正是眼眸“侦探”。该团队不久前被授予“国家卓越工程师团队”称号。别看人眼只有8克左右，却 我国制氢加氢一体站建设有了团体标准。记者从中国石化获悉，为推动我国氢能交通产业发展，中国石化联合国内数十家氢能头部企业发布了国内首个《制氢加氢一体站技术指南》团体标准。该标准的制定 在3月24日世界防治结核病日前夕，比尔及梅琳达∙盖茨医学研究所（以下简称盖茨医学研究所）宣布，启动评估结核病候选疫苗M72有效性的Ⅲ期临床试验。在Ⅱb期试验中，数据显示这一新疫苗可为艾滋病毒检 据一项在本周举行的美国心脏协会会议上提交的新研究，每天进食时间控制在8小时内的间歇性禁食方法可能与心脏病死亡风险上升相关。近年来越来越流行的间歇性禁食指限制进食时间，在每天或每周的 3月18日，记者从中南大学生殖与干细胞研究所获悉，研究所林戈、卢光琇教授团队提出的一项新理论称，原始生殖细胞的性染色体组成在人类性别决定中起关键作用。相关论文日前发表于国际生殖领域杂志 3月21日，人工智能大模型赋能企业科技创新研讨会在广州召开。中国知网在会议期间发布了专利大数据智能应用产品“AI Pat+”。据中国知网相关负责人介绍，中国知网在人工智能大模型领域的深入研发 。
本文链接：全球首个！《柳叶刀》发表复旦大学团队遗传性耳聋基因疗法成果http://www.sushuapos.com/show-2-2404-0.html
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