21世纪经济报道记者季媛媛
一款每三个月仅需注射一次的新型降脂药，在获得美国FDA批准后不到三个月，其中国上市进程就已紧密启动，这背后是跨国药企在中国市场战略的一次深刻转型。
2025年11月，全球首个针对APOC3的siRNA药物Plozasiran获得美国FDA批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。这款由Arrowhead（箭头制药）开发的创新疗法，仅需每三个月皮下注射一次，就能显著降低患者的甘油三酯水平。同时，赛诺菲获得了该药在大中华区的开发和商业化权利。根据协议，Arrowhead子公司维亚臻将获得1.3亿美元的预付款，并有资格在Plozasiran在中国大陆的各种适应症获批后获得至多2.65亿美元的额外里程碑付款。
时隔不久，Plozasiran（普乐司兰钠注射液）正式登陆中国市场。2026年1月6日，赛诺菲宣布创新药物瑞达普®（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。作为全球首个作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物，Plozasiran有效将FCS患者空腹甘油三酯水平较基线降低80%、急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低80%，且仅需每三个月给药一次，有望破解FCS现阶段在中国“无药可控”的困局。
对此，有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，在全球制药行业逐步迈入“后GLP-1时代”的当下，Plozasiran在中国市场获批，不仅意味着一款siRNA疗法正式登陆中国市场，更折射出跨国药企在面对内部研发周期拉长与成本攀升的双重压力下，正加速推动业务拓展（BD）战略从“外延扩张”向“价值捕捉”转型。
“在创新药研发成本持续高企的背景下，如何兼顾内生研发动力与精准外延拓展，走通‘双轮驱动’之路，将成为所有有志于深耕中国市场的跨国药企必须破解的战略命题。”该分析师说。
BD成“核心引擎”
全球制药行业正经历着一场深刻的战略调整。在内部研发成本高企、周期延长的压力下，外部创新引入正在从补充手段转变为驱动增长的核心引擎。
医药魔方NextPharma数据库显示，截至2025年12月31日，中国创新药商务拓展（BD）出海授权全年交易总金额达到1356.55亿美元，首付款70亿美元，交易总数量达到157笔，远超2024年全年519亿美元和94笔，各个维度的数据统计均达到了历史新高。
更为突出的是交易金额的提升，多个项目达成高额合作，例如，三生制药将其PD-1/VEGF双抗的全球权益（除中国内地）授权辉瑞，交易总额高达60.5亿美元。
这种转变的背后，折射出跨国药企战略调整的重要方向：一方面是应对内部研发效率的瓶颈，另一方面是融入中国本土创新生态日益活跃的机遇。
眼下，优质资产“争抢”现象凸显，叠加各种疗法的机遇窗口加速更迭，在GLP-1和ADC之后，如何预判下一阶段的赛道风口，已成为全行业共同关注的核心议题。
抛开最卷赛道肿瘤，不难发现，血脂管理领域正在成为新的竞技场，其中以RNA干扰技术为代表的寡核苷酸药物以潜在长效优势成为行业关注重点。
近年来，中国血脂调节剂市场悄然掀起一场“生物药革命”。自2018年首批创新型降脂生物制剂依洛尤单抗进口获批以来，国内外药企纷纷入局，推动市场规模从不足5亿元跃升至2025年预计的40亿元。
据21世纪经济报道记者梳理，目前全球共有7款siRNA药物获批上市。中国药企也在siRNA领域快速跟进，中国尚无自主研发的siRNA药物获批上市，但多家药企已布局这一前沿领域，部分在研药物已进入临床试验阶段。
2025年8月，赛诺菲与Arrowhead的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化Plozasiran的权利。根据协议，维亚臻将获得1.3亿美元的预付款，并有资格在Plozasiran在中国大陆的各种适应症获批后获得至多2.65亿美元的额外里程碑付款。
公开信息显示，Plozasiran是首款且唯一获美国FDA批准用于治疗FCS的siRNA药物，患者仅需每三个月接受一次皮下注射。
“当前，大型跨国药企普遍面临创新管线同质化、研发回报率下降的挑战。根据我们跟踪的数据，过去十年全球TOP20药企平均单药研发成本已突破20亿美元，而成功率持续走低。在此背景下，BD，特别是针对前沿技术的早期介入和有竞争力的‘first-in-class’资产引进，正迅速跃升为驱动增长的‘核心引擎’。”前述分析师指出，赛诺菲此次通过Plozasiran切入高甘油三酯血症这一长期未被满足的治疗领域，正是其对“下一代疗法”前瞻视野的直接体现。
“补强式”创新布局
赛诺菲引进Plozasiran的案例，也诠释了跨国药企BD战略的转型。这项交易绝非偶然，而是基于对全球市场、技术趋势和企业自身定位的精准判断。
从临床需求来看，一直以来，高甘油三酯血症领域存在巨大的未满足需求。血脂是血清中胆固醇、甘油三酯（TG）和类脂（如磷脂）等的总称，而在当前的血脂管理中，甘油三酯相较于胆固醇更易被忽视。
正常情况下，空腹甘油三酯水平应＜1.7mmol/L。甘油三酯水平≥5.6mmol/L即为严重高甘油三酯血症（sHTG），会导致心血管事件风险上升，急性胰腺炎等消化系统疾病风险显著升高，sHTG在中国影响着近2000万人群；而当甘油三酯水平≥10mmol/L时，如患者合并高甘油三酯血症性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反复腹痛病史等，则可能诊断为FCS。
长期以来，sHTG和FCS因其难以控制、威胁生命的特性，所造成的疾病负担与“次生灾害”十分严峻。以高甘油三酯的严重并发症——急性胰腺炎为例，患者往往面临着休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的风险，其中，重度急性胰腺炎发作相关的死亡率可达30%；约32%的患者会经历胰腺炎反复发作入院，且日常饮食受限，为患者与医疗系统带来沉重负担。
“此前中国尚无专门针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的有效治疗药物，常规治疗方案对高甘油三酯血症人群的甘油三酯降幅25%~50%，而对FCS患者基本无效。同时，相关患者需长期遵循极低脂、低糖饮食和中高强度运动。这也意味着，FCS患者不仅要面临健康威胁，还要在日常生活中承受严格的管理压力。”中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授表示，Plozasiran能够破解FCS在中国“无药可控”的困局，其此次获批有望改变FCS过往的管理模式，提升患者生活质量。
公开信息显示，Plozasiran通过靶向沉默肝脏中的APOC3基因来有效阻断APOC3蛋白的产生，进而从源头降低甘油三酯的水平。与安慰剂相比，Plozasiran显著降低了FCS患者的空腹甘油三酯及APOC3水平，同时降低了急性胰腺炎风险，且其安全性与安慰剂相当。
与此同时，Plozasiran针对严重高甘油三酯血症（sHTG）3期研究正在进行中。近日，其用于治疗sHTG患者已获美国FDA的突破性疗法认定，有望进一步拓展治疗领域。
“在研发层面，一定要做‘first-in-class’‘best-in-class’。”赛诺菲大中华区总裁施旺在接受采访时也阐述了公司的BD哲学，FIC/BIC药物能为患者创造更大的影响和价值，支付意愿可能也更强一些。当然这条路对企业的战略选择提出了更高的要求。
“我们还在看怎样能够引进中国本土创新企业和国际上一些Biotech的创新产品，通过我们的药物研发、注册、生产、商业化的平台，帮助这些产品造福于中国的患者。”施旺表示。
商业化能力大考
Plozasiran对赛诺菲的价值不仅在于其本身的市场潜力，更在于它能够完善赛诺菲在心血管领域的布局。通过引进Plozasiran，能够为这部分患者提供新的治疗选择，同时也能与自身现有的心血管产品线形成协同效应，为患者提供更全面的血脂管理方案。
Plozasiran具有明显优势，但在中国市场的商业化考验也较大。作为聚焦于特定病理机制（高甘油三酯血症）的创新疗法，其市场推广面临独特的挑战。此外，血脂管理市场门槛不高，治疗选择众多，新疗法的认知和认可需要时间。
前述分析师也指出，一方面，血脂管理市场玩家众多，已存在多种成熟且普及的治疗方案，其临床认知已相对稳固，医生与患者对新机制的认可仍需培育；另一方面，其市场天花板将在很大程度上取决于未来适应症的拓展空间，包括是否可覆盖更广泛的轻中度患者群体或联合疗法应用。
“从罕见病到常见病的拓展过程中，如何平衡可及性与商业回报，如何教育医生和患者认识这种新型疗法，都是赛诺菲需要面对的挑战。”该分析师强调，Plozasiran案例表明，未来的制药竞争不仅是研发实力的比拼，更是战略眼光、交易能力和商业化效率的综合较量。
不过，从诺华公司的siRNA药物Leqvio（Inclisiran，英克司兰）在2025年上半年的销售额来看，siRNA类药物在慢性病管理中的商业价值较高。财报数据显示，Leqvio®实现了在所有地区持续稳定增长，2025年Q3销售收入达到3.08亿美元，同比大增54%，累计销售额突破8.63亿美元，同比上涨63%。市场预计，该药物全年有望突破10亿美元大关。
也是基于小核酸药物市场前景可观，诺华在该板块加码布局，近两年与舶望制药达成了总价值高达93亿美元的战略合作，重金押注siRNA赛道。
而从赛诺菲、诺华等头部跨国药企的案例也不难发现，在siRNA赛道的竞争赛道中，跨国药企在中国市场需要“两条腿走路”：一条腿是内部研发，保持创新活力；另一条腿是外部BD，通过精准的战略眼光在创新生态中“捕获”下一个重磅产品。
随着中国本土创新力量的崛起，跨国药企的BD策略也需要更加灵活和开放。一方面，通过类似赛诺菲引进Plozasiran的模式，将全球创新疗法快速引入中国；另一方面，也积极通过与中国本土企业的合作，将中国的创新推向全球。
在施旺看来，“中国有3.3亿名心血管疾病患者、1.4亿名糖尿病患者、1亿名慢阻肺患者、4570万名成人哮喘患者，数量还在增加，这些疾病的需求一定会在。所以对待中国市场，我们一定要静下心来考虑长远，做一些中长期、让公司更好地成功和服务于患者的事情。”
眼下，不仅仅赛诺菲，全球医药巨头均在评估多个来自全球和本土的BD机会，寻找着下一个能够改变疾病治疗格局的创新疗法。
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