中新经纬1月15日电 (王玉玲)近日，复星凯特公众号引用媒体文章称，复星凯特将推出奕凯达(阿基仑赛注射液，CAR-T产品)按疗效价值支付计划。
在消费领域，无效退款极为常见，但在医药界则比较罕见。对于CAR-T等天价创新药，按疗效价值支付可行吗？会是提升药品可及性的好方法吗？
效果不达预期部分退款 复星凯特回应
所谓CAR-T疗法，是指在T细胞上装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体)，将T细胞改造成CAR-T，专门识别并高效地杀灭肿瘤细胞。2021年，复星凯特的奕凯达经中国国家药品监督管理局批准上市，零售价为120万元/袋(约68毫升)。
该支付计划显示，符合条件的患者治疗后若未能达到完全缓解(CR)，将获得最高60万元人民币的返还。
对于推出按疗效价值支付计划的缘由，复星凯特工作人员15日下午回应中新经纬称，按疗效价值支付在国外已实施类似案例，为中国的创新支付实践提供了借鉴。按疗效价值支付计划，为患者使用该产品奠定了治疗用药价值保障。
对于如何界定完全缓解，复星凯特称，支付计划将参照《2014版Lugano评估标准》(针对淋巴瘤疗效评估的最新国际权威标准，下称标准)评估完全缓解结果。
不过，中新经纬查阅该标准发现，完全缓解的部位包括淋巴结和结外部位、不可测病灶、器官增大、新病灶、骨髓等。从阿基仑赛注射液过往的CR来看，根据其上市技术审评报告中一项评估阿基仑赛在复发/难治性侵袭性NHL(非霍奇金淋巴瘤)的受试者中安全性和有效性的单臂、开发性研究，完全缓解率为42%。
这是否意味着在之后参加该支付计划的患者中，有一半左右都可以获得退款？过去的CR是否能够预估未来的水平？
对此，复星凯特未直接回应，只表示奕凯达是全球拥有最多和最大样本量真实世界研究数据的CAR-T产品，并列举部分临床研究结果。其中，ZUMA-1用于三线及以上的难治性LBCL患者，现中位随访时间已达6年，最佳完全缓解率(bCR)为58%；ZUMA-7研究用于二线治疗复发难治性LBCL(R/RLBCL)，最佳完全缓解(CR)率达65%等。
CAR-T的商业化难题
对于按疗效付费，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林15日接受中新经纬采访时表示，对于患者来说，一些新的医疗技术或者创新药品一方面是疗效的不确定性，另一方面是花费的不确定性。如果能通过“对赌”或者“疗效”付费的形式，有利于企业把控好产品质量，也有利于医疗机构更加审慎地进行医疗决策，同时，也可以给患者充分的使用预期。
从过往数据来看，CAR-T产品因为高值，也陷入商业化困局当中。通过按疗效付费，或能提高CAR-T产品的患者可及性。
目前，中国共有四款CAR-T产品上市，分别为复星凯特公司的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、南京驯鹿的伊基奥仑赛注射液和合源生物的纳基奥仑赛注射液。
其中，除驯鹿生物靶向BCMA外，其他三款产品均靶向CD19。而除了合源生物，其余三款产品的价格均在百万以上，价格对于普通百姓或难以承受。
中新经纬此前曾报道，复星凯特与药明巨诺都曾推动其CAR-T产品进入中国医保形式审查名单，但最终却均未能被纳入。在缺少国家医保局这个最大买方情况下，目前CAR-T产品只能依靠自费市场和商业保险市场放量。
根据复星医药1月披露的投资者问答表，2023年6月，奕凯达二线适应症获批上市，可用于治疗一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤。自2021年6月获批上市以来，奕凯达已累计有超600位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。
以120万元单价、600位患者计算，排除慈善赠药、商保折扣等影响价格因素，上市至今，奕凯达的总销售额累计最高7.2亿元。但复星医药并未单独披露奕凯达涉及的销售费用与研发开支，无法计算奕凯达的利润率。
但奕凯达是基于自KitePharma(现跨国医药企业吉利德子公司)引进的CAR-T细胞治疗产品Yescarta进行技术转移并获授权在中国进行本土化生产后的产品。若以Yescarta对比，则二者销售额差距较大。
根据吉利德科学财报，2022年，Yescarta实现营收11.6亿美元，同比增长66.9%，成为首款年销售额破十亿美金的CAR-T的产品。在2023年半年报中，Yescarta营收为7.39亿美元。
药明巨诺目前只有一款商业化产品，就是瑞基奥仑赛注射液。2023年半年报显示，药明巨诺营业收入为0.88亿元，净亏损达到3.80亿元。
值得注意的是，药明巨诺或已通过裁员的方式来缩减开支，降低成本。2023年半年报显示，其销售开支从2022年年中的0.84亿元下降至0.60亿元，主要原因为优化商业人员编制，致使雇员福利开支减少。
按疗效付款有何意义？
由此可见，中国的CAR-T产品还面临破局困境。江西省医疗保障局待遇保障处原处长蔡海清在谈及解决肿瘤药物、高价肿瘤药物的费用支付问题时曾发表文章指出，对于目前尚未纳入医保药品目录的肿瘤药物来说，商保公司可以先行探索新型支付，其中包括按疗效付费，分为按中间节点付费和按结局终点付费两种。
从复星凯特本次支付计划来看，其与提供商业保险服务的机构宸汐健康合作。复星凯特称，符合项目条件的患者入组成为项目会员后，可通过完成单采激活权益开启疗效保障权益。
中国社会保障学会副会长、浙江大学国家制度研究院副院长金维刚接受中新经纬采访时表示，自2010年以来，以美国为首的一些发达国家就已经开始推行价值付费法，即以患者为核心，关注患者的治疗效果，注重疗效评估，并以此作为医保支付的依据。目前，中国已经开始探索实行价值医疗，这将逐步成为按价值付费的基础。复星凯特对CAR-T产品推出按疗效价值付费，是医药企业主动引入国际上按价值付费的理念和经验的一种探索。
中新经纬注意到，中国也曾有医药企业曾进行相关探索。
2017年，百时美施贵宝DAAs(抗丙肝病毒)联合治疗方案的经销商上药云健康与华泰财险合作推出了“按疗效付费”的保单。对于符合条件的丙肝患者，加入会员计划即可获得“肝愈保”疗效保险一份，在入组患者完成一个疗程24周的治疗并随访12周后，如果未能达到相应治疗效果，保险公司将补偿被保险人部分购药费用。
健康中国研究中心理事梁嘉琳接受中新经纬采访时表示，高值药品提升可及性主要来自多层次保障体系，医保和商保中至少有一个要成为其主要支付方，此外还有公益慈善、网络互助、医疗补助等的跟进。但基本医疗保险的功能在于保基本，无法给其更高的定价标准、支付阈值。高值药品要探索按疗效付款，主要与商业保险合作，包括两种形式，一是先付后退，疗效不好可以退还部分治疗费用，另一种是阶段性付费，患者可以分期付款。
对于什么样的高值产品适合按疗效付费，他认为，首先，产品的目标是非医保市场；其次，产品对自身疗效较为确信；再次，产品的创新度在市场中有较高的竞争力，属于全球首创或全球最佳。
梁嘉琳指出，大体上讲，国家医保局鼓励商业保险与基本医疗保险错位发展，按疗效付费可以在企业医保准入前，提前测试疗效和经济性，可以成为商保转医保的“晴雨表”。
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