记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。相关成果1月28日在国际学术期刊《细胞》发表。
当前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，是人类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病基因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。
基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。
为此，研究团队创新性地提出了一种名为“ AAVLINK”的新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的“分子魔术贴”——lox位点，另一个AAV除了携带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识别“魔术贴”，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技术的2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物安全问题，提升了该技术临床应用的安全性。
研究表明，该技术在多种细胞中能够高效重构大片段基因，且不产生截断蛋白，重组效率显著优于传统方法。动物实验显示，该技术可以有效改善相关模型小鼠的行为和癫痫表型。
未来科研团队还将进一步探索该技术的全身递送效率、机制研究和疾病模型的建立，开展灵长类动物模型的系统验证和临床前研究，推动该技术的转化落地。
（总台央视记者 帅俊全 褚尔嘉）
中新经纬1月12日电 中国饭店协会、中国旅游饭店业协会、中国循环经济协会、中国消费者协会12日联合发文，倡议住宿业减少一次性塑料用品使用。 倡议称：一、深刻认识住宿业在塑料污染治理中的社会责任，高度重视塑料 中新经纬1月11日电 据《华尔街日报》中文网11日报道，据Cognizant Impact周三发布的一份研究报告称，在未来10年内，生成性人工智能对美国经济的影响力将达到惊人的1万亿美元，但这可能会让工人付出代价。 报道称，这项 老赖“要求美颜”露马脚被抓 本报讯 记者黄辉 通讯员元春华 武慧慧 “能不能给我开个美颜？”被执行人在法院抖音里看到自己的失信行为被曝光后，竟然笑嘻嘻地在抖音评论区留言挑衅法官，结果露出马脚被抓。 2023 傅园慧包车遭遇临时加价 涉事司机被罚款3万元 中新网2月17日电 17日，游泳世界冠军傅园慧通过社交平台发布求助帖称，她在吉林长白山包车出行时遭遇勒索，询问网友是否需要报警。 之后傅园慧更新社交媒体表示，问题 啤酒行业高端化方向不变 今年盈利水平有望提升 证券时报记者 严翠 2023年，啤酒行业在存量博弈中保持了增长态势，截至目前，珠江啤酒、重庆啤酒、燕京啤酒等已悉数剧透2023年营收、净利润保持增长的经营业绩，此外 独家 | 库迪咖啡回应闭店：自开业以来总共闭店解约门店数为61家 2月22日每经快讯，自去年末起，不断有库迪联营商在小红书等社交媒体上发帖称库迪出现供应链问题、品牌现金流疑似出现危机，称有很多库迪联营商正在撤离 。本文链接：我国新型基因治疗策略有望推动孤独症、癫痫等疾病治疗http://www.sushuapos.com/show-5-89327-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。